CAJ | 학술논문

目的观察携带cdc2-小干扰RNA(cdc2-siRNA)的重组腺相关病毒(rAAV)小脑注射对C型尼曼-皮克病(NPC)/小鼠行为学的影响.方法 2周龄npc-/-小鼠经小脑注射携带cdc2-siRNA的rAAV,动态测量小鼠体重,并进行衣架悬挂实验及足印实验评估小鼠4～8周的运动能力.结果 (1)ode2-siRNA组小鼠体重减轻明显延缓;(2)衣架悬挂实验显示cdc2-siRNA组小鼠运动缺陷明显改善;(3)足印实验显示cdc2-siRNA组相对步距[(75.1±8.6)%]与对照病毒组及非手术组相比明显增加.结论小脑注射携带cdc2-siRNA的rAAV改善了npc/小鼠的行为学,有可能为NPC的治疗提供新的有效途径.
목적 관찰휴대cdc2-소간우RNA(cdc2-siRNA)적중조선상관병독(rAAV)소뇌주사대C형니만-피극병(NPC)/소서행위학적영향.방법 2주령npc-/-소서경소뇌주사휴대cdc2-siRNA적rAAV,동태측량소서체중,병진행의가현괘실험급족인실험평고소서4～8주적운동능력.결과 (1)ode2-siRNA조소서체중감경명현연완;(2)의가현괘실험현시cdc2-siRNA조소서운동결함명현개선;(3)족인실험현시cdc2-siRNA조상대보거[(75.1±8.6)%]여대조병독조급비수술조상비명현증가.결론 소뇌주사휴대cdc2-siRNA적rAAV개선료npc/소서적행위학,유가능위NPC적치료제공신적유효도경.