AAV介导的hFⅨ基因在血友病B小鼠骨骼肌中特异性表达研究
AAV개도적hFⅨ기인재혈우병B소서골격기중특이성표체연구
  • 万方数据
    中国科学(C辑) 중국과학(C집)
    SCIENCE IN CHINA(SERIES C)
    2000年 1期 16-21 ,共6页

    赖立辉%陈立%王健民%周虹%卢大儒%王琪%高啸波%邱信芳%薛京伦

    뢰립휘%진립%왕건민%주홍%로대유%왕기%고소파%구신방%설경륜

    腺相关病毒%人凝血因子Ⅸ%血友病B小鼠%基因治疗 腺相關病毒%人凝血因子Ⅸ%血友病B小鼠%基因治療
    선상관병독%인응혈인자Ⅸ%혈우병B소서%기인치료
    采用重组腺相关病毒(rAAV)介导人凝血因子Ⅸ(hFⅨ)微基因在Ⅸ因子基因剔除小鼠骨骼肌中有效表达.在构建的质粒中,rAAV两侧反转重复末端顺序中插入肌酸肌酶增强子(MCK)和β肌动蛋白启动子(βA)调控下的hFⅨ微基因(hFⅨm1).直接肌肉注射高滴度rAAV(2.5×1011/mL),血友病B小鼠血浆hFⅨ最高表达量256ng/mL,凝血活性明显改善.从hFⅨ表达时效曲线来看,hFⅨ水平在第15天达到高峰,随后因血循环中抗hFⅨ抗体的出现而渐次下降.该结果提示采用rAAV系统,体内直接途径开展血友病B基因治疗是值得进一步探索的方向.
    채용중조선상관병독(rAAV)개도인응혈인자Ⅸ(hFⅨ)미기인재Ⅸ인자기인척제소서골격기중유효표체.재구건적질립중,rAAV량측반전중복말단순서중삽입기산기매증강자(MCK)화β기동단백계동자(βA)조공하적hFⅨ미기인(hFⅨm1).직접기육주사고적도rAAV(2.5×1011/mL),혈우병B소서혈장hFⅨ최고표체량256ng/mL,응혈활성명현개선.종hFⅨ표체시효곡선래간,hFⅨ수평재제15천체도고봉,수후인혈순배중항hFⅨ항체적출현이점차하강.해결과제시채용rAAV계통,체내직접도경개전혈우병B기인치료시치득진일보탐색적방향.
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