天津医科大学学报
天津醫科大學學報
천진의과대학학보
JOURNAL OF TIANJIN MEDICAL UNIVERSITY
2012年
2期
144-147
,共4页
杨璐%王青松%高先军%赵靖雯%韩刚%尹海芳
楊璐%王青鬆%高先軍%趙靖雯%韓剛%尹海芳
양로%왕청송%고선군%조정문%한강%윤해방
杜兴肌肉萎缩症%反义寡核苷酸%外显子跳读
杜興肌肉萎縮癥%反義寡覈苷痠%外顯子跳讀
두흥기육위축증%반의과핵감산%외현자도독
目的:通过对反义寡核苷酸2′-O-甲氧乙基(2′-O-MOE)化学结构的体外实验,为杜兴肌肉萎缩症基因治疗方法提供一种候选的反义寡核苷酸药物.方法:在杜兴肌肉萎缩症小鼠H2K mdx细胞上转染不同长度和骨架修饰的2’-O-MOE反义寡核苷酸,利用RT-PCR技术检测其诱导外显子跳读的情况.结果:3种2′-O-MOE修饰的反义寡核苷酸体外诱导外显子跳读的效率显著高于目前临床检测的药物2′OmePS,表现出一定的浓度效应和时间效应.并且MOE25(PS)诱导外显子跳读的效率最好.结论:2′-O-MOE修饰的反义寡核苷酸能够有效地诱导H2K mdx细胞外显子跳读.
目的:通過對反義寡覈苷痠2′-O-甲氧乙基(2′-O-MOE)化學結構的體外實驗,為杜興肌肉萎縮癥基因治療方法提供一種候選的反義寡覈苷痠藥物.方法:在杜興肌肉萎縮癥小鼠H2K mdx細胞上轉染不同長度和骨架脩飾的2’-O-MOE反義寡覈苷痠,利用RT-PCR技術檢測其誘導外顯子跳讀的情況.結果:3種2′-O-MOE脩飾的反義寡覈苷痠體外誘導外顯子跳讀的效率顯著高于目前臨床檢測的藥物2′OmePS,錶現齣一定的濃度效應和時間效應.併且MOE25(PS)誘導外顯子跳讀的效率最好.結論:2′-O-MOE脩飾的反義寡覈苷痠能夠有效地誘導H2K mdx細胞外顯子跳讀.
목적:통과대반의과핵감산2′-O-갑양을기(2′-O-MOE)화학결구적체외실험,위두흥기육위축증기인치료방법제공일충후선적반의과핵감산약물.방법:재두흥기육위축증소서H2K mdx세포상전염불동장도화골가수식적2’-O-MOE반의과핵감산,이용RT-PCR기술검측기유도외현자도독적정황.결과:3충2′-O-MOE수식적반의과핵감산체외유도외현자도독적효솔현저고우목전림상검측적약물2′OmePS,표현출일정적농도효응화시간효응.병차MOE25(PS)유도외현자도독적효솔최호.결론:2′-O-MOE수식적반의과핵감산능구유효지유도H2K mdx세포외현자도독.
