遗传学报
遺傳學報
유전학보
ACTA GENETICA SINICA
2003年
4期
382-388
,共7页
董文吉%祖振响%刘德培%梁植权
董文吉%祖振響%劉德培%樑植權
동문길%조진향%류덕배%량식권
造血干细胞%反转录病毒载体%慢病毒载体%腺相关病毒载体%基因治疗
造血榦細胞%反轉錄病毒載體%慢病毒載體%腺相關病毒載體%基因治療
조혈간세포%반전록병독재체%만병독재체%선상관병독재체%기인치료
多种获得性和遗传性疾病累及造血细胞.造血干细胞是人类基因治疗的重要靶细胞.成功的造血干细胞基因治疗不仅需要高效基因转移,还需要治疗基因的长期、高水平表达.反转录病毒载体是造血干细胞基因治疗的常用载体,结合优化的造血干细胞转导条件,其介导的腺苷脱氨酶缺陷引起的严重联合免疫缺陷和 X染色体连锁的严重联合免疫缺陷的基因治疗已经获得初步成功;其他整合型病毒载体如慢病毒和腺相关病毒载体,也在临床前造血干细胞基因治疗研究中得到广泛应用.从病毒载体、基因转移和基因表达等几个方面综述了造血干细胞基因治疗的临床前和临床研究的重要进展.
多種穫得性和遺傳性疾病纍及造血細胞.造血榦細胞是人類基因治療的重要靶細胞.成功的造血榦細胞基因治療不僅需要高效基因轉移,還需要治療基因的長期、高水平錶達.反轉錄病毒載體是造血榦細胞基因治療的常用載體,結閤優化的造血榦細胞轉導條件,其介導的腺苷脫氨酶缺陷引起的嚴重聯閤免疫缺陷和 X染色體連鎖的嚴重聯閤免疫缺陷的基因治療已經穫得初步成功;其他整閤型病毒載體如慢病毒和腺相關病毒載體,也在臨床前造血榦細胞基因治療研究中得到廣汎應用.從病毒載體、基因轉移和基因錶達等幾箇方麵綜述瞭造血榦細胞基因治療的臨床前和臨床研究的重要進展.
다충획득성화유전성질병루급조혈세포.조혈간세포시인류기인치료적중요파세포.성공적조혈간세포기인치료불부수요고효기인전이,환수요치료기인적장기、고수평표체.반전록병독재체시조혈간세포기인치료적상용재체,결합우화적조혈간세포전도조건,기개도적선감탈안매결함인기적엄중연합면역결함화 X염색체련쇄적엄중연합면역결함적기인치료이경획득초보성공;기타정합형병독재체여만병독화선상관병독재체,야재림상전조혈간세포기인치료연구중득도엄범응용.종병독재체、기인전이화기인표체등궤개방면종술료조혈간세포기인치료적림상전화림상연구적중요진전.
