中华医学杂志
中華醫學雜誌
중화의학잡지
National Medical Journal of China
2003年
17期
1513-1516
,共4页
黎红华%张苏明%方思羽%陈春莲%罗运达%官阳%汪道文%Xiao Xiao
黎紅華%張囌明%方思羽%陳春蓮%囉運達%官暘%汪道文%Xiao Xiao
려홍화%장소명%방사우%진춘련%라운체%관양%왕도문%Xiao Xiao
肌营养不良,杜氏%基因疗法
肌營養不良,杜氏%基因療法
기영양불량,두씨%기인요법
目的探讨Duchenne肌营养不良(DMD)的病理变化和治疗方法.方法采用重组腺相关病毒载体(rAAV)介导的人抗肌萎缩蛋白小基因(SMCKA3999)观察DMD的病理改变和治疗作用.将抗肌萎缩蛋白小基因SMCKA3999克隆至rAAV并包装成rAAVSMCKA3999病毒,将5×109病毒颗粒分多点注射于DMD模型鼠mdx腓肠肌, 4个月后取局部肌组织,分别采用免疫荧光、埃文斯氏蓝染料、电镜等方法,观察rAAVSMCKA3999对DMD病理改变的治疗作用.结果 rAAVSMCKA3999有效稳定表达并使肌膜缺失的抗肌萎缩蛋白恢复,明显改善DMD肌肉病理改变.结论 rAAVSMCKA3999能显著改善mdx小鼠骨骼肌病理变化,有希望成为Duchenne肌营养不良有效的生物治疗药物.
目的探討Duchenne肌營養不良(DMD)的病理變化和治療方法.方法採用重組腺相關病毒載體(rAAV)介導的人抗肌萎縮蛋白小基因(SMCKA3999)觀察DMD的病理改變和治療作用.將抗肌萎縮蛋白小基因SMCKA3999剋隆至rAAV併包裝成rAAVSMCKA3999病毒,將5×109病毒顆粒分多點註射于DMD模型鼠mdx腓腸肌, 4箇月後取跼部肌組織,分彆採用免疫熒光、埃文斯氏藍染料、電鏡等方法,觀察rAAVSMCKA3999對DMD病理改變的治療作用.結果 rAAVSMCKA3999有效穩定錶達併使肌膜缺失的抗肌萎縮蛋白恢複,明顯改善DMD肌肉病理改變.結論 rAAVSMCKA3999能顯著改善mdx小鼠骨骼肌病理變化,有希望成為Duchenne肌營養不良有效的生物治療藥物.
목적탐토Duchenne기영양불량(DMD)적병리변화화치료방법.방법채용중조선상관병독재체(rAAV)개도적인항기위축단백소기인(SMCKA3999)관찰DMD적병리개변화치료작용.장항기위축단백소기인SMCKA3999극륭지rAAV병포장성rAAVSMCKA3999병독,장5×109병독과립분다점주사우DMD모형서mdx비장기, 4개월후취국부기조직,분별채용면역형광、애문사씨람염료、전경등방법,관찰rAAVSMCKA3999대DMD병리개변적치료작용.결과 rAAVSMCKA3999유효은정표체병사기막결실적항기위축단백회복,명현개선DMD기육병리개변.결론 rAAVSMCKA3999능현저개선mdx소서골격기병리변화,유희망성위Duchenne기영양불량유효적생물치료약물.
