国外医学分子生物学分册
國外醫學分子生物學分冊
국외의학분자생물학분책
FOREIGN MEDICAL SCIENCES
2001年
3期
184-187
,共4页
β地中海贫血%β珠蛋白基因%基因治疗
β地中海貧血%β珠蛋白基因%基因治療
β지중해빈혈%β주단백기인%기인치료
基因治疗是根治β地中海贫血研究的重点方向.位点控制区(LCR)的发现以及新型基因转移系统不断开发研制,给导人正常β珠蛋白基因以实现基因治疗的设想带来了希望但同时也产生了新课题;与此同时,分别从DNA和RNA水平对受损的β珠蛋白基因进行修正治疗的研究也在开展当中.随着珠蛋白基因表达调控机制研究不断深入,同时开发出安全高效的新型病毒载体,有可能最终实现β地中海贫血基因治疗.
基因治療是根治β地中海貧血研究的重點方嚮.位點控製區(LCR)的髮現以及新型基因轉移繫統不斷開髮研製,給導人正常β珠蛋白基因以實現基因治療的設想帶來瞭希望但同時也產生瞭新課題;與此同時,分彆從DNA和RNA水平對受損的β珠蛋白基因進行脩正治療的研究也在開展噹中.隨著珠蛋白基因錶達調控機製研究不斷深入,同時開髮齣安全高效的新型病毒載體,有可能最終實現β地中海貧血基因治療.
기인치료시근치β지중해빈혈연구적중점방향.위점공제구(LCR)적발현이급신형기인전이계통불단개발연제,급도인정상β주단백기인이실현기인치료적설상대래료희망단동시야산생료신과제;여차동시,분별종DNA화RNA수평대수손적β주단백기인진행수정치료적연구야재개전당중.수착주단백기인표체조공궤제연구불단심입,동시개발출안전고효적신형병독재체,유가능최종실현β지중해빈혈기인치료.
