CAJ | 학술논문

目的探讨大剂量化疗并自体外周血干细胞移植治疗重症/难治性系统性自身免疫病的可行性、疗效及安全性.方法对包括系统性红斑狼疮(SLE)、类风湿关节炎(RA)、原发性干燥综合征(pSS)、系统性硬化症(SSc)、混合性结缔组织病(MCTD)在内的21例常规治疗不能缓解病情的重症/难治性系统性自身免疫病患者给予大剂量免疫抑制剂并自体外周血干细胞移植治疗.采用环磷酰胺(CTX)3～4 g/m2及粒细胞集落刺激因子(G-CSF)行干细胞动员,并行CD34+细胞分选.预处理方案采用环磷酰胺200 mg/kg+抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG) 90 mg/kg或环磷酰胺200 mg/kg+全身照射4～6 Gy,之后进行分选后的造血干细胞回输.结果 21例患者中2例死于移植相关并发症,分别为巨细胞病毒感染和粒细胞缺乏时的严重肺部感染.1例于干细胞动员后等待移植前死于原发病.2例SLE患者分别于移植后26、37个月复发,1例RA患者于移植后15个月复发.其余SLE患者随访超过6个月者,其疾病活动评分(SLE-DAI)平均由移植前17分降至移植后2分,尿蛋白由6.7 g降至2.3 g; RA患者的简明疾病活动评分(DAS28)下降;pSS患者的症状改善,唾液流率等客观检查恢复正常.结论对于常规治疗无效的重症、难治性自身免疫病,自体外周血干细胞移植是可供选择的治疗方案,可使病情达到短期和中期缓解,具有可行性和一定的安全性.移植后有一定的复发率,长期效果有待进一步观察.
목적탐토대제양화료병자체외주혈간세포이식치료중증/난치성계통성자신면역병적가행성、료효급안전성.방법대포괄계통성홍반랑창(SLE)、류풍습관절염(RA)、원발성간조종합정(pSS)、계통성경화증(SSc)、혼합성결체조직병(MCTD)재내적21례상규치료불능완해병정적중증/난치성계통성자신면역병환자급여대제량면역억제제병자체외주혈간세포이식치료.채용배린선알(CTX)3～4 g/m2급립세포집락자격인자(G-CSF)행간세포동원,병행CD34+세포분선.예처리방안채용배린선알200 mg/kg+항흉선세포면역구단백(ATG) 90 mg/kg혹배린선알200 mg/kg+전신조사4～6 Gy,지후진행분선후적조혈간세포회수.결과 21례환자중2례사우이식상관병발증,분별위거세포병독감염화립세포결핍시적엄중폐부감염.1례우간세포동원후등대이식전사우원발병.2례SLE환자분별우이식후26、37개월복발,1례RA환자우이식후15개월복발.기여SLE환자수방초과6개월자,기질병활동평분(SLE-DAI)평균유이식전17분강지이식후2분,뇨단백유6.7 g강지2.3 g; RA환자적간명질병활동평분(DAS28)하강;pSS환자적증상개선,타액류솔등객관검사회복정상.결론대우상규치료무효적중증、난치성자신면역병,자체외주혈간세포이식시가공선택적치료방안,가사병정체도단기화중기완해,구유가행성화일정적안전성.이식후유일정적복발솔,장기효과유대진일보관찰.