CAJ | 학술논문

目的评价重组人血小板生成素(rhTPO)治疗糖皮质激素无效的特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的有效性和安全性.方法采用多中心、随机开放、空白对照方法,将糖皮质激素治疗无效的患者随机分为试验组(rhTPO+达那唑)和对照组(达那唑).两组患者在整个试验阶段均口服达那唑0.2 g/次,3次/d.试验组皮下注射rhTPO1.0μg,/kg,1次/d,疗程14 d,停用rhTPO后观察14 d.对照组口服达那唑14 d后,如血小板仍≤20×109/L接受rhTPO治疗,用法如前,停用rhTPO后观察14 d.试验的主要终点是比较两组间第一阶段(前14 d内)血小板计数增加的最高值和血小板计数的曲线下面积;次要终点是比较两组间第一阶段的显效率和有效率,对照组第二阶段应用rhTPO前后的血小板计数、显效率和有效率.结果入选患者140例,试验组和对照组分别为73例和67例,最终进入FAS集者分别为73例和63例,进入PPS集者分别为60例和50例.主要终点FAS结果显示:试验组rhTPO治疗后血小板计数最高值平均增加101.2×109/L,显著高于对照组的33.3×109/L(P=0.0060);试验组血小板计数的曲线下面积749.6,显著高于对照组的316.2(P=0.0000).次要终点FAS结果显示:试验组第一阶段的显效率和有效率(显效+良效)分别为38.4%和60.3%,明显高于对照组的7.9%(P=0.0003)和36.5%(P=0.0104);对照组第一阶段第14天血小板计数≤20×109/L的患者,接受rhTPO治疗后显效率和有效率分别达到31.1%和66.7%.试验组停用rhTPO后血小板计数逐渐下降,但停药14 d时仍维持在50×109/L左右.rhTPO对白细胞计数、血红蛋白、胆红素、凝血试验、抗GPⅡb/Ⅲa和GP Ⅰ b自身抗体无明显影响.不良事件的发生率,试验组和对照组分别为34.3%和26.2%,其中以肝胆指标异常最常见,分别为15.1%和16.9%.rhTPO相关的不良事件发生率13.6%,主要有轻度嗜睡、头晕、短暂性视野缺损、过敏样反应和乏力等.结论 rhTPO是一种治疗慢性ITP的疗效确切、较为安全的药物. 目的評價重組人血小闆生成素(rhTPO)治療糖皮質激素無效的特髮性血小闆減少性紫癜(ITP)患者的有效性和安全性.方法採用多中心、隨機開放、空白對照方法,將糖皮質激素治療無效的患者隨機分為試驗組(rhTPO+達那唑)和對照組(達那唑).兩組患者在整箇試驗階段均口服達那唑0.2 g/次,3次/d.試驗組皮下註射rhTPO1.0μg,/kg,1次/d,療程14 d,停用rhTPO後觀察14 d.對照組口服達那唑14 d後,如血小闆仍≤20×109/L接受rhTPO治療,用法如前,停用rhTPO後觀察14 d.試驗的主要終點是比較兩組間第一階段(前14 d內)血小闆計數增加的最高值和血小闆計數的麯線下麵積;次要終點是比較兩組間第一階段的顯效率和有效率,對照組第二階段應用rhTPO前後的血小闆計數、顯效率和有效率.結果入選患者140例,試驗組和對照組分彆為73例和67例,最終進入FAS集者分彆為73例和63例,進入PPS集者分彆為60例和50例.主要終點FAS結果顯示:試驗組rhTPO治療後血小闆計數最高值平均增加101.2×109/L,顯著高于對照組的33.3×109/L(P=0.0060);試驗組血小闆計數的麯線下麵積749.6,顯著高于對照組的316.2(P=0.0000).次要終點FAS結果顯示:試驗組第一階段的顯效率和有效率(顯效+良效)分彆為38.4%和60.3%,明顯高于對照組的7.9%(P=0.0003)和36.5%(P=0.0104);對照組第一階段第14天血小闆計數≤20×109/L的患者,接受rhTPO治療後顯效率和有效率分彆達到31.1%和66.7%.試驗組停用rhTPO後血小闆計數逐漸下降,但停藥14 d時仍維持在50×109/L左右.rhTPO對白細胞計數、血紅蛋白、膽紅素、凝血試驗、抗GPⅡb/Ⅲa和GP Ⅰ b自身抗體無明顯影響.不良事件的髮生率,試驗組和對照組分彆為34.3%和26.2%,其中以肝膽指標異常最常見,分彆為15.1%和16.9%.rhTPO相關的不良事件髮生率13.6%,主要有輕度嗜睡、頭暈、短暫性視野缺損、過敏樣反應和乏力等.結論 rhTPO是一種治療慢性ITP的療效確切、較為安全的藥物.
목적 평개중조인혈소판생성소(rhTPO)치료당피질격소무효적특발성혈소판감소성자전(ITP)환자적유효성화안전성.방법 채용다중심、수궤개방、공백대조방법,장당피질격소치료무효적환자수궤분위시험조(rhTPO+체나서)화대조조(체나서).량조환자재정개시험계단균구복체나서0.2 g/차,3차/d.시험조피하주사rhTPO1.0μg,/kg,1차/d,료정14 d,정용rhTPO후관찰14 d.대조조구복체나서14 d후,여혈소판잉≤20×109/L접수rhTPO치료,용법여전,정용rhTPO후관찰14 d.시험적주요종점시비교량조간제일계단(전14 d내)혈소판계수증가적최고치화혈소판계수적곡선하면적;차요종점시비교량조간제일계단적현효솔화유효솔,대조조제이계단응용rhTPO전후적혈소판계수、현효솔화유효솔.결과 입선환자140례,시험조화대조조분별위73례화67례,최종진입FAS집자분별위73례화63례,진입PPS집자분별위60례화50례.주요종점FAS결과현시:시험조rhTPO치료후혈소판계수최고치평균증가101.2×109/L,현저고우대조조적33.3×109/L(P=0.0060);시험조혈소판계수적곡선하면적749.6,현저고우대조조적316.2(P=0.0000).차요종점FAS결과현시:시험조제일계단적현효솔화유효솔(현효+량효)분별위38.4%화60.3%,명현고우대조조적7.9%(P=0.0003)화36.5%(P=0.0104);대조조제일계단제14천혈소판계수≤20×109/L적환자,접수rhTPO치료후현효솔화유효솔분별체도31.1%화66.7%.시험조정용rhTPO후혈소판계수축점하강,단정약14 d시잉유지재50×109/L좌우.rhTPO대백세포계수、혈홍단백、담홍소、응혈시험、항GPⅡb/Ⅲa화GP Ⅰ b자신항체무명현영향.불량사건적발생솔,시험조화대조조분별위34.3%화26.2%,기중이간담지표이상최상견,분별위15.1%화16.9%.rhTPO상관적불량사건발생솔13.6%,주요유경도기수、두훈、단잠성시야결손、과민양반응화핍력등.결론 rhTPO시일충치료만성ITP적료효학절、교위안전적약물.