中国当代儿科杂志
中國噹代兒科雜誌
중국당대인과잡지
CHINA JOURNAL OF CONTEMPORARY PEDIATRICS
2006年
3期
181-183
,共3页
欧瑞明%王玲%郑丽玲%姚孟冬%蒋卫桃%周长华
歐瑞明%王玲%鄭麗玲%姚孟鼕%蔣衛桃%週長華
구서명%왕령%정려령%요맹동%장위도%주장화
粘多糖病Ⅰ型%异基因造血干细胞移植
粘多糖病Ⅰ型%異基因造血榦細胞移植
점다당병Ⅰ형%이기인조혈간세포이식
目的粘多糖病Ⅰ型是一种进行性多器官受累的遗传代谢性疾病,Hurler综合征是粘多糖病Ⅰ型的最严重类型,常导致进行性的中枢神经系统受损和早期死亡.该研究进行了异基因造血干细胞移植治疗该病的初步尝试,探讨异基因干细胞移植治疗粘多糖病的疗效.方法1例男性粘多糖病Ⅰ型Hurler综合征患者,2岁1个月,供者为其胞姐,HLA配型一个HLA-B位点不合.预处理方案为减低预处理剂量的BuCy方案:马利兰(BU)每日3.7mg/kg,-9～-6 d;环磷酰胺(Cy)每日42.8mg/kg,-5～-2 d;抗胸腺细胞球蛋白每日3.5mg/kg,-7,-5,-3,-1 d.输入重组人粒细胞集落刺激因子动员的供者CD34+细胞(12.8×106/kg),以环孢素A、骁悉、赛呢哌、抗胸腺细胞球蛋白和氨甲喋呤预防移植物抗宿主病(GVHD).结果移植后14 d,短串联重复序列结合聚合酶链反应(STR-PCR)检测显示为完全供者型嵌合,中性粒细胞和血小板植活时间分别为+11d和+19 d.仅出现肝、胃肠Ⅰ级预处理相关毒性,无严重预处理相关并发症.未发生急、慢性移植物抗宿主病和移植物衰竭,移植后临床症状明显改善,认知能力持续增加.结论异基因造血干细胞移植治疗粘多糖病Ⅰ型疗效肯定,减低剂量的预处理方案有利于降低预处理相关毒性;移植前后加强免疫抑制治疗,适当增加供者造血干细胞输注数量,有利于促进植入,减少移植物衰竭以及GVHD的发生.
目的粘多糖病Ⅰ型是一種進行性多器官受纍的遺傳代謝性疾病,Hurler綜閤徵是粘多糖病Ⅰ型的最嚴重類型,常導緻進行性的中樞神經繫統受損和早期死亡.該研究進行瞭異基因造血榦細胞移植治療該病的初步嘗試,探討異基因榦細胞移植治療粘多糖病的療效.方法1例男性粘多糖病Ⅰ型Hurler綜閤徵患者,2歲1箇月,供者為其胞姐,HLA配型一箇HLA-B位點不閤.預處理方案為減低預處理劑量的BuCy方案:馬利蘭(BU)每日3.7mg/kg,-9～-6 d;環燐酰胺(Cy)每日42.8mg/kg,-5～-2 d;抗胸腺細胞毬蛋白每日3.5mg/kg,-7,-5,-3,-1 d.輸入重組人粒細胞集落刺激因子動員的供者CD34+細胞(12.8×106/kg),以環孢素A、驍悉、賽呢哌、抗胸腺細胞毬蛋白和氨甲喋呤預防移植物抗宿主病(GVHD).結果移植後14 d,短串聯重複序列結閤聚閤酶鏈反應(STR-PCR)檢測顯示為完全供者型嵌閤,中性粒細胞和血小闆植活時間分彆為+11d和+19 d.僅齣現肝、胃腸Ⅰ級預處理相關毒性,無嚴重預處理相關併髮癥.未髮生急、慢性移植物抗宿主病和移植物衰竭,移植後臨床癥狀明顯改善,認知能力持續增加.結論異基因造血榦細胞移植治療粘多糖病Ⅰ型療效肯定,減低劑量的預處理方案有利于降低預處理相關毒性;移植前後加彊免疫抑製治療,適噹增加供者造血榦細胞輸註數量,有利于促進植入,減少移植物衰竭以及GVHD的髮生.
목적점다당병Ⅰ형시일충진행성다기관수루적유전대사성질병,Hurler종합정시점다당병Ⅰ형적최엄중류형,상도치진행성적중추신경계통수손화조기사망.해연구진행료이기인조혈간세포이식치료해병적초보상시,탐토이기인간세포이식치료점다당병적료효.방법1례남성점다당병Ⅰ형Hurler종합정환자,2세1개월,공자위기포저,HLA배형일개HLA-B위점불합.예처리방안위감저예처리제량적BuCy방안:마리란(BU)매일3.7mg/kg,-9～-6 d;배린선알(Cy)매일42.8mg/kg,-5～-2 d;항흉선세포구단백매일3.5mg/kg,-7,-5,-3,-1 d.수입중조인립세포집락자격인자동원적공자CD34+세포(12.8×106/kg),이배포소A、효실、새니고、항흉선세포구단백화안갑첩령예방이식물항숙주병(GVHD).결과이식후14 d,단천련중복서렬결합취합매련반응(STR-PCR)검측현시위완전공자형감합,중성립세포화혈소판식활시간분별위+11d화+19 d.부출현간、위장Ⅰ급예처리상관독성,무엄중예처리상관병발증.미발생급、만성이식물항숙주병화이식물쇠갈,이식후림상증상명현개선,인지능력지속증가.결론이기인조혈간세포이식치료점다당병Ⅰ형료효긍정,감저제량적예처리방안유리우강저예처리상관독성;이식전후가강면역억제치료,괄당증가공자조혈간세포수주수량,유리우촉진식입,감소이식물쇠갈이급GVHD적발생.
