药学与临床研究
藥學與臨床研究
약학여림상연구
PHARMACEUTICAL AND CLINICAL RESEARCH
2010年
2期
127-130
,共4页
RNA干扰%siRNA药物%临床研究
RNA榦擾%siRNA藥物%臨床研究
RNA간우%siRNA약물%림상연구
RNA干扰(RNAi)是指在细胞内由双链RNA(double-stranded RNA,dsRNA)介导的降解同源序列的mRNA,从而抑制相应基因表达的现象.它是转录后基因沉默(PTGS)的一种.RNA干扰不仅是基础研究的热点,也是临床应用研究的热点,小干扰RNA(siRNA)药物虽然在国际上已有部分进入I～III期临床研究,但是siRNA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的最大障碍.核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解,而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物临床应用的拦路虎,该技术一旦被攻克,将会被广泛应用于基因性疾病、传染性疾病及恶性肿瘤的临床治疗.本文就RNA干扰的作用机制、临床应用、存在问题及广阔前景作一简要综述.
RNA榦擾(RNAi)是指在細胞內由雙鏈RNA(double-stranded RNA,dsRNA)介導的降解同源序列的mRNA,從而抑製相應基因錶達的現象.它是轉錄後基因沉默(PTGS)的一種.RNA榦擾不僅是基礎研究的熱點,也是臨床應用研究的熱點,小榦擾RNA(siRNA)藥物雖然在國際上已有部分進入I～III期臨床研究,但是siRNA的脫靶效應、siRNA的導入等實際問題一直是RNA榦擾臨床治療的最大障礙.覈痠藥物比傳統的化學分子甚至比蛋白質更容易被降解,而RNA榦擾藥物的有效傳遞依舊是RNAi藥物臨床應用的攔路虎,該技術一旦被攻剋,將會被廣汎應用于基因性疾病、傳染性疾病及噁性腫瘤的臨床治療.本文就RNA榦擾的作用機製、臨床應用、存在問題及廣闊前景作一簡要綜述.
RNA간우(RNAi)시지재세포내유쌍련RNA(double-stranded RNA,dsRNA)개도적강해동원서렬적mRNA,종이억제상응기인표체적현상.타시전록후기인침묵(PTGS)적일충.RNA간우불부시기출연구적열점,야시림상응용연구적열점,소간우RNA(siRNA)약물수연재국제상이유부분진입I～III기림상연구,단시siRNA적탈파효응、siRNA적도입등실제문제일직시RNA간우림상치료적최대장애.핵산약물비전통적화학분자심지비단백질경용역피강해,이RNA간우약물적유효전체의구시RNAi약물림상응용적란로호,해기술일단피공극,장회피엄범응용우기인성질병、전염성질병급악성종류적림상치료.본문취RNA간우적작용궤제、림상응용、존재문제급엄활전경작일간요종술.
