中华血液学杂志
中華血液學雜誌
중화혈액학잡지
Chinese Journal of Hematology
2011年
12期
844-847
,共4页
王三斌%胡灯明%李黎%杨跃煌%潘兴华%刘林%彭利晖%谢政军%尹波%梁洋%孙晓娟
王三斌%鬍燈明%李黎%楊躍煌%潘興華%劉林%彭利暉%謝政軍%尹波%樑洋%孫曉娟
왕삼빈%호등명%리려%양약황%반흥화%류림%팽리휘%사정군%윤파%량양%손효연
造血干细胞移植%不全相合亲属供者%地中海贫血
造血榦細胞移植%不全相閤親屬供者%地中海貧血
조혈간세포이식%불전상합친속공자%지중해빈혈
Peripheral blood stem cell transplantation%HLA haploidentical%Thalassemia
目的 探索HLA单倍体相合外周血造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血的可行性.方法 16例Ⅲ度重型β地中海贫血患儿接受HLA单倍体相合外周血造血干细胞移植.预处理方案:2007年12月前采用A方案,即氟达拉滨(总量150 mg/m2)+白消安(静脉,总量520 mg/m2)+环磷酰胺(总量100 mg/kg)+抗胸腺细胞球蛋白(总量10 mg/kg)+全身照射(总量3 Gy)；2007年12月后采用B方案,即氟达拉滨(总量240 mg/m2),不进行全身照射,其余同A方案.移植物抗宿主病(GVHD)预防采用环孢素+甲氨蝶呤+霉酚酸酯三联方案.结果 16例患者中14例(87.5％)成功植活,中性粒细胞≥0.5×109/L的时间为移植后第10～17天,中位时间第13天；血小板≥20×109/L的时间为移植后第14 ～20天,中位时间第15天.植活的14例患者移植后第30天检测证实均为供者型完全嵌合状态.2例患者未能植入,其中1例于移植后第52天自体造血恢复.Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD4例,其中皮肤Ⅱ度GVHD2例,皮肤Ⅲ度GVHD1例,肠道Ⅳ度急性GVHD 1例,广泛型慢性GVHD1例.中位随访时间49个月,14例患者存活,其中13例无病存活.结论 HLA单倍体相合外周血造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血,可以使多数患者获得长期稳定的植活,对于无全相合供者的患儿而言是一种可行的治疗选择,急慢性GVHD仍是影响长期生存率及生活质量的主要因素.
目的 探索HLA單倍體相閤外週血造血榦細胞移植治療重型β地中海貧血的可行性.方法 16例Ⅲ度重型β地中海貧血患兒接受HLA單倍體相閤外週血造血榦細胞移植.預處理方案:2007年12月前採用A方案,即氟達拉濱(總量150 mg/m2)+白消安(靜脈,總量520 mg/m2)+環燐酰胺(總量100 mg/kg)+抗胸腺細胞毬蛋白(總量10 mg/kg)+全身照射(總量3 Gy)；2007年12月後採用B方案,即氟達拉濱(總量240 mg/m2),不進行全身照射,其餘同A方案.移植物抗宿主病(GVHD)預防採用環孢素+甲氨蝶呤+黴酚痠酯三聯方案.結果 16例患者中14例(87.5％)成功植活,中性粒細胞≥0.5×109/L的時間為移植後第10～17天,中位時間第13天；血小闆≥20×109/L的時間為移植後第14 ～20天,中位時間第15天.植活的14例患者移植後第30天檢測證實均為供者型完全嵌閤狀態.2例患者未能植入,其中1例于移植後第52天自體造血恢複.Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD4例,其中皮膚Ⅱ度GVHD2例,皮膚Ⅲ度GVHD1例,腸道Ⅳ度急性GVHD 1例,廣汎型慢性GVHD1例.中位隨訪時間49箇月,14例患者存活,其中13例無病存活.結論 HLA單倍體相閤外週血造血榦細胞移植治療重型β地中海貧血,可以使多數患者穫得長期穩定的植活,對于無全相閤供者的患兒而言是一種可行的治療選擇,急慢性GVHD仍是影響長期生存率及生活質量的主要因素.
목적 탐색HLA단배체상합외주혈조혈간세포이식치료중형β지중해빈혈적가행성.방법 16례Ⅲ도중형β지중해빈혈환인접수HLA단배체상합외주혈조혈간세포이식.예처리방안:2007년12월전채용A방안,즉불체랍빈(총량150 mg/m2)+백소안(정맥,총량520 mg/m2)+배린선알(총량100 mg/kg)+항흉선세포구단백(총량10 mg/kg)+전신조사(총량3 Gy)；2007년12월후채용B방안,즉불체랍빈(총량240 mg/m2),불진행전신조사,기여동A방안.이식물항숙주병(GVHD)예방채용배포소+갑안접령+매분산지삼련방안.결과 16례환자중14례(87.5％)성공식활,중성립세포≥0.5×109/L적시간위이식후제10～17천,중위시간제13천；혈소판≥20×109/L적시간위이식후제14 ～20천,중위시간제15천.식활적14례환자이식후제30천검측증실균위공자형완전감합상태.2례환자미능식입,기중1례우이식후제52천자체조혈회복.Ⅱ～Ⅳ도급성GVHD4례,기중피부Ⅱ도GVHD2례,피부Ⅲ도GVHD1례,장도Ⅳ도급성GVHD 1례,엄범형만성GVHD1례.중위수방시간49개월,14례환자존활,기중13례무병존활.결론 HLA단배체상합외주혈조혈간세포이식치료중형β지중해빈혈,가이사다수환자획득장기은정적식활,대우무전상합공자적환인이언시일충가행적치료선택,급만성GVHD잉시영향장기생존솔급생활질량적주요인소.
Objective To evaluate the feasibility of HLA haploidentical peripheral blood hematopoietic stem cell transplantation(PBSCT) for patients with β thalassemia major.Methods Sixteen patients with β thalassemia major received HLA haploidentical PBSCT from parents.Two conditioning regimens were used.Regimen A was adopted before December 2007,which consisted of fludarbine ( total 150 mg/m2 ),busulfex (total 520 mg/m2 ),cyclophosphamide ( CTX,total 100 mg/kg),antithymocyte globulin ( ATG,total 10 mg/kg) and total body irradiation of 3 Gy.Regimen B was adopted after December 2007,which consisted of fludarbine ( total 240 mg/m2 ),busulfex ( total 520 mg/m2 ),CTX ( total 100 mg/kg),and ATG ( total 10 mg/kg).Combination of cyclosporin ( CsA),methotrexate (MTX) and mycophenolate mofetil (MMF) were used for prophylaxis of graft-versus-host disease(GVHD).Results Of 16 patients,14 (87.5％) had sustained engraftment.The median days of neutrophil exceeding 0.5 × 109/L and platelet exceeding 20 × 109/L were 13 days (range 10- 17 days) and 15 days (range 14-20 days) after PBSCT,respectively.Complete chimerism was achieved in all the 14 patients at one month after PBSCT.One patient lost his graft with autologous reconstitution 52 days after transplantation.Four patients had grade Ⅱ - ⅢⅣ acute GVHD and one patient had chronic extensive GVHD.In the 49-month median follow-up duration,13 of 16 patients were alive in disease-free situation.Conclusion HLA haploidentical PBSCT,which could provide stable and sustained engraftment for thalassemia major patients with no HLA identical donor,is a promising treatment strategy.
