世界临床药物
世界臨床藥物
세계림상약물
WORLD CLINICAL DRUGS
2006年
12期
735-738
,共4页
肝豆状核变性%治疗%肝细胞%干细胞%移植
肝豆狀覈變性%治療%肝細胞%榦細胞%移植
간두상핵변성%치료%간세포%간세포%이식
肝豆状核变性(WD)是一种遗传性铜代谢障碍性疾病,表现为铜异常沉积而致多脏器损伤.WD致病基因主要在肝脏表达.提供患者正常的肝细胞(或组织)可以纠正其遗传缺陷,改善铜代谢.已知多种药物对WD患者的治疗有效,但存在长期用药的不良反应和影响患者生活质量的问题.肝(干)细胞治疗WD目前研究较多,有可能成为最有前途的WD治疗方法.
肝豆狀覈變性(WD)是一種遺傳性銅代謝障礙性疾病,錶現為銅異常沉積而緻多髒器損傷.WD緻病基因主要在肝髒錶達.提供患者正常的肝細胞(或組織)可以糾正其遺傳缺陷,改善銅代謝.已知多種藥物對WD患者的治療有效,但存在長期用藥的不良反應和影響患者生活質量的問題.肝(榦)細胞治療WD目前研究較多,有可能成為最有前途的WD治療方法.
간두상핵변성(WD)시일충유전성동대사장애성질병,표현위동이상침적이치다장기손상.WD치병기인주요재간장표체.제공환자정상적간세포(혹조직)가이규정기유전결함,개선동대사.이지다충약물대WD환자적치료유효,단존재장기용약적불량반응화영향환자생활질량적문제.간(간)세포치료WD목전연구교다,유가능성위최유전도적WD치료방법.