中华儿科杂志
中華兒科雜誌
중화인과잡지
Chinese Journal of Pediatrics
2007年
11期
809-813
,共5页
吴凤岐%栾佐%赖建铭%唐湘凤%鲁杰%刘哲伟%王天有
吳鳳岐%欒佐%賴建銘%唐湘鳳%魯傑%劉哲偉%王天有
오봉기%란좌%뢰건명%당상봉%로걸%류철위%왕천유
风湿性疾病%造血干细胞移植%移植,自体%儿童,学龄前
風濕性疾病%造血榦細胞移植%移植,自體%兒童,學齡前
풍습성질병%조혈간세포이식%이식,자체%인동,학령전
目的 探讨自体外周血干细胞移植(auto-PBHSCT)治疗难治性学龄前儿童风湿病的可行性、安全性和有效性.方法 幼年皮肌炎(JDM)、幼年系统性红斑狼疮(JSLE)、幼年类风湿关节炎(JRA)各1例,均为男性患儿,年龄分别为3、6、6岁,病程分别为14、3.6、22个月,常规治疗中病情进展,库欣征明显,患病后患儿身高均无增长.JDM患儿肌力Ⅱ级,吞咽肌和呼吸肌受损,明显Gottron's征和向阳性皮疹;JSLE患儿表现为蝶形红斑、蛋白尿、贫血,脑MRI显示脱髓鞘病变,系统性红斑狼疮疾病活动性指数(SLEDAI)≥12分;JRA患儿双膝、踝、腕、肘严重多关节炎.以环磷酰胺(CTX)+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)进行外周造血干细胞动员,经CliniMACS细胞分选仪分选CD34+细胞.预处理方案:JSLE和JRA为卡氮芥(BCNU)+足叶乙甙(VP16)+阿糖胞苷(Ara-C)+马法兰(MEL)及抗胸腺球蛋白(ATG);JDM为CTX+Mel及ATG.回输CD34+细胞数分别为9.45×106/kg、5.46×106/kg和9.60×106/kg.观察移植治疗前后风湿病状态和免疫学指标的变化.结果 3例患儿移植后分别于+9 d、+13 d、+11 d粒细胞≥0.5×109/L,+14 d、+18 d和+13 d血小板≥20×109/L.CD4处于低水平,CD4/CD8倒置.JDM移植后1个月皮疹消失,肌力V级,移植后2个月血清肌酶、肌电图恢复正常.JSLE移植后3个月皮疹消退,无蛋白尿,脑MRI病变吸收,移植后8个月自身抗体转阴性,SLEDAI为2～3分.JRA移植后3周关节炎好转,移植后3个月无关节肿胀及活动受限.均停用激素和免疫抑制药物,库欣征消退,18个月身高增长10～15 cm,均已上小学或学前班,随访25～27个月无复发.结论 auto-PBHSCT治疗难治性学龄前儿童风湿病近期疗效显著,安全性及远期疗效有待进一步观察.
目的 探討自體外週血榦細胞移植(auto-PBHSCT)治療難治性學齡前兒童風濕病的可行性、安全性和有效性.方法 幼年皮肌炎(JDM)、幼年繫統性紅斑狼瘡(JSLE)、幼年類風濕關節炎(JRA)各1例,均為男性患兒,年齡分彆為3、6、6歲,病程分彆為14、3.6、22箇月,常規治療中病情進展,庫訢徵明顯,患病後患兒身高均無增長.JDM患兒肌力Ⅱ級,吞嚥肌和呼吸肌受損,明顯Gottron's徵和嚮暘性皮疹;JSLE患兒錶現為蝶形紅斑、蛋白尿、貧血,腦MRI顯示脫髓鞘病變,繫統性紅斑狼瘡疾病活動性指數(SLEDAI)≥12分;JRA患兒雙膝、踝、腕、肘嚴重多關節炎.以環燐酰胺(CTX)+粒細胞集落刺激因子(G-CSF)進行外週造血榦細胞動員,經CliniMACS細胞分選儀分選CD34+細胞.預處理方案:JSLE和JRA為卡氮芥(BCNU)+足葉乙甙(VP16)+阿糖胞苷(Ara-C)+馬法蘭(MEL)及抗胸腺毬蛋白(ATG);JDM為CTX+Mel及ATG.迴輸CD34+細胞數分彆為9.45×106/kg、5.46×106/kg和9.60×106/kg.觀察移植治療前後風濕病狀態和免疫學指標的變化.結果 3例患兒移植後分彆于+9 d、+13 d、+11 d粒細胞≥0.5×109/L,+14 d、+18 d和+13 d血小闆≥20×109/L.CD4處于低水平,CD4/CD8倒置.JDM移植後1箇月皮疹消失,肌力V級,移植後2箇月血清肌酶、肌電圖恢複正常.JSLE移植後3箇月皮疹消退,無蛋白尿,腦MRI病變吸收,移植後8箇月自身抗體轉陰性,SLEDAI為2～3分.JRA移植後3週關節炎好轉,移植後3箇月無關節腫脹及活動受限.均停用激素和免疫抑製藥物,庫訢徵消退,18箇月身高增長10～15 cm,均已上小學或學前班,隨訪25～27箇月無複髮.結論 auto-PBHSCT治療難治性學齡前兒童風濕病近期療效顯著,安全性及遠期療效有待進一步觀察.
목적 탐토자체외주혈간세포이식(auto-PBHSCT)치료난치성학령전인동풍습병적가행성、안전성화유효성.방법 유년피기염(JDM)、유년계통성홍반랑창(JSLE)、유년류풍습관절염(JRA)각1례,균위남성환인,년령분별위3、6、6세,병정분별위14、3.6、22개월,상규치료중병정진전,고흔정명현,환병후환인신고균무증장.JDM환인기력Ⅱ급,탄인기화호흡기수손,명현Gottron's정화향양성피진;JSLE환인표현위접형홍반、단백뇨、빈혈,뇌MRI현시탈수초병변,계통성홍반랑창질병활동성지수(SLEDAI)≥12분;JRA환인쌍슬、과、완、주엄중다관절염.이배린선알(CTX)+립세포집락자격인자(G-CSF)진행외주조혈간세포동원,경CliniMACS세포분선의분선CD34+세포.예처리방안:JSLE화JRA위잡담개(BCNU)+족협을대(VP16)+아당포감(Ara-C)+마법란(MEL)급항흉선구단백(ATG);JDM위CTX+Mel급ATG.회수CD34+세포수분별위9.45×106/kg、5.46×106/kg화9.60×106/kg.관찰이식치료전후풍습병상태화면역학지표적변화.결과 3례환인이식후분별우+9 d、+13 d、+11 d립세포≥0.5×109/L,+14 d、+18 d화+13 d혈소판≥20×109/L.CD4처우저수평,CD4/CD8도치.JDM이식후1개월피진소실,기력V급,이식후2개월혈청기매、기전도회복정상.JSLE이식후3개월피진소퇴,무단백뇨,뇌MRI병변흡수,이식후8개월자신항체전음성,SLEDAI위2～3분.JRA이식후3주관절염호전,이식후3개월무관절종창급활동수한.균정용격소화면역억제약물,고흔정소퇴,18개월신고증장10～15 cm,균이상소학혹학전반,수방25～27개월무복발.결론 auto-PBHSCT치료난치성학령전인동풍습병근기료효현저,안전성급원기료효유대진일보관찰.
