医学综述
醫學綜述
의학종술
MEDICAL RECAPITULATE
2012年
1期
33-35
,共3页
血友病%基因治疗%非病毒载体%基因治疗安全性
血友病%基因治療%非病毒載體%基因治療安全性
혈우병%기인치료%비병독재체%기인치료안전성
血友病是由于凝血因子的缺陷而导致的血液凝血功能的降低,是一类遗传背景明确且临床特点突出的疾病,基因治疗可能是血友病的唯一希望,非病毒载体因其安全性较高而有逐步发展成为基因治疗研究重点的趋势.非病毒载体主要包括定点整合载体系统、裸质粒、转座子和人工染色体,载体传递系统主要包括靶向纳米微粒、口腔传递型纳米微粒、高压尾静脉注射和电穿孔.在此总结了非病毒载体及载体传递系统两方面阐释治疗血友病的进展.
血友病是由于凝血因子的缺陷而導緻的血液凝血功能的降低,是一類遺傳揹景明確且臨床特點突齣的疾病,基因治療可能是血友病的唯一希望,非病毒載體因其安全性較高而有逐步髮展成為基因治療研究重點的趨勢.非病毒載體主要包括定點整閤載體繫統、裸質粒、轉座子和人工染色體,載體傳遞繫統主要包括靶嚮納米微粒、口腔傳遞型納米微粒、高壓尾靜脈註射和電穿孔.在此總結瞭非病毒載體及載體傳遞繫統兩方麵闡釋治療血友病的進展.
혈우병시유우응혈인자적결함이도치적혈액응혈공능적강저,시일류유전배경명학차림상특점돌출적질병,기인치료가능시혈우병적유일희망,비병독재체인기안전성교고이유축보발전성위기인치료연구중점적추세.비병독재체주요포괄정점정합재체계통、라질립、전좌자화인공염색체,재체전체계통주요포괄파향납미미립、구강전체형납미미립、고압미정맥주사화전천공.재차총결료비병독재체급재체전체계통량방면천석치료혈우병적진전.
