生物技术通讯
生物技術通訊
생물기술통신
LETTERS IN BIOTECHNOLOGY
2012年
1期
136-141,152
,共7页
溶酶体贮积症%酶替代疗法%基因治疗
溶酶體貯積癥%酶替代療法%基因治療
용매체저적증%매체대요법%기인치료
溶酶体贮积症是一种罕见的遗传缺陷疾病,溶酶体内未酶解的大分子累积,最终导致细胞功能障碍和临床异常情况.许多溶酶体底物在细胞结构和功能上都有关键的作用,因此溶酶体功能失常的影响非常广泛,如神经受累、间质受累、网状内皮组织受累及胎儿水肿.治疗方法主要有骨髓移植、酶替代疗法、底物减少治疗、基因治疗和分子伴侣治疗.利用转基因及其他一些前沿技术,将有可能彻底根除这些长期困扰人类的溶酶体贮积症.
溶酶體貯積癥是一種罕見的遺傳缺陷疾病,溶酶體內未酶解的大分子纍積,最終導緻細胞功能障礙和臨床異常情況.許多溶酶體底物在細胞結構和功能上都有關鍵的作用,因此溶酶體功能失常的影響非常廣汎,如神經受纍、間質受纍、網狀內皮組織受纍及胎兒水腫.治療方法主要有骨髓移植、酶替代療法、底物減少治療、基因治療和分子伴侶治療.利用轉基因及其他一些前沿技術,將有可能徹底根除這些長期睏擾人類的溶酶體貯積癥.
용매체저적증시일충한견적유전결함질병,용매체내미매해적대분자루적,최종도치세포공능장애화림상이상정황.허다용매체저물재세포결구화공능상도유관건적작용,인차용매체공능실상적영향비상엄범,여신경수루、간질수루、망상내피조직수루급태인수종.치료방법주요유골수이식、매체대요법、저물감소치료、기인치료화분자반려치료.이용전기인급기타일사전연기술,장유가능철저근제저사장기곤우인류적용매체저적증.
