国际输血及血液学杂志
國際輸血及血液學雜誌
국제수혈급혈액학잡지
INTERNATIONAL JOURNAL OF BLOOD TRANSFUSION AND HEMATOLOGY
2006年
2期
101-104
,共4页
基因治疗%小片段同源置换%转染
基因治療%小片段同源置換%轉染
기인치료%소편단동원치환%전염
基因治疗的目的是纠正引起病变的突变基因.采用基因添加策略的整合型病毒载体基因治疗腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、X连锁严重联合免疫缺陷病和血友病A等已经取得了重大突破.但由于随机整合存在抑癌基因失活或原癌基因激活的潜在危险,因此许多学者对靶向基因治疗策略寄予厚望.本文就小片段同源置换及其靶向基因治疗囊性纤维性变、镰状细胞性贫血、杜氏型肌营养不良和脊髓性肌萎缩的研究进展进行综述.
基因治療的目的是糾正引起病變的突變基因.採用基因添加策略的整閤型病毒載體基因治療腺苷脫氨酶缺乏嚴重聯閤免疫缺陷病、X連鎖嚴重聯閤免疫缺陷病和血友病A等已經取得瞭重大突破.但由于隨機整閤存在抑癌基因失活或原癌基因激活的潛在危險,因此許多學者對靶嚮基因治療策略寄予厚望.本文就小片段同源置換及其靶嚮基因治療囊性纖維性變、鐮狀細胞性貧血、杜氏型肌營養不良和脊髓性肌萎縮的研究進展進行綜述.
기인치료적목적시규정인기병변적돌변기인.채용기인첨가책략적정합형병독재체기인치료선감탈안매결핍엄중연합면역결함병、X련쇄엄중연합면역결함병화혈우병A등이경취득료중대돌파.단유우수궤정합존재억암기인실활혹원암기인격활적잠재위험,인차허다학자대파향기인치료책략기여후망.본문취소편단동원치환급기파향기인치료낭성섬유성변、렴상세포성빈혈、두씨형기영양불량화척수성기위축적연구진전진행종술.
