序贯式干细胞移植治疗Duchenee型肌营养不良症
서관식간세포이식치료Duchenee형기영양불량증
Stem cell transplantation in sequence for treatment of Duchenee muscular dystrophy
  • 万方数据
    中国组织工程研究与临床康复 중국조직공정연구여림상강복
    JOURNAL OF CLINICAL REHABILITATIVE TISSUE ENGINEERING RESEARCH
    2010年 40期 7487-7492 ,共6页

    杨晓凤%许忆峰%吕乃武%张轶斌%王红梅%陆岩%吕欣%周金旭%刘心萍

    양효봉%허억봉%려내무%장질빈%왕홍매%륙암%려흔%주금욱%류심평

    假肥大型肌营养不良症%序贯%脐带间充质干细胞%单倍体异基因%造血干细胞移植%抗肌萎缩蛋白 假肥大型肌營養不良癥%序貫%臍帶間充質榦細胞%單倍體異基因%造血榦細胞移植%抗肌萎縮蛋白
    가비대형기영양불량증%서관%제대간충질간세포%단배체이기인%조혈간세포이식%항기위축단백
    背景: Duchenne型肌营养不良症是一种累及肌肉系统的致死性遗传疾病,迄今尚无有效治疗方法.近年来学者们针对干细胞治疗Duchenne型肌营养不良症进行了基础研究和动物实验,在此基础上又进行了有意义的临床试验.目的: 观察Duchenne型肌营养不良症患儿接受序贯式干细胞移植治疗前后,其运动功能、肌细胞修复与再生、抗肌萎缩蛋白表达和缺失基因替代的变化,评价治疗的可行性和安全性.方法: 于2009-05应用序贯式干细胞移植治疗1例8岁男性Duchenne型肌营养不良症患儿,多重连接探针扩增方法基因分析13外显子缺失.序贯式干细胞移植,即依次行脐带间充质干细胞经静脉内移植-肌肉内移植-单倍体异基因造血干细胞移植.定期检测血清酶学变化、供者HLA植入证据、缺陷基因表达、肌细胞膜抗肌萎缩蛋白表达、运动功能改善情况.结果与结论: 序贯式干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症,可使缺失基因替代,肌细胞膜dystrophin阳性表达,血清酶学显著降低,进一步提高运动功能.可阻止Duchenne型肌营养不良症患儿疾病进展,有望获得持续性改善.
    배경: Duchenne형기영양불량증시일충루급기육계통적치사성유전질병,흘금상무유효치료방법.근년래학자문침대간세포치료Duchenne형기영양불량증진행료기출연구화동물실험,재차기출상우진행료유의의적림상시험.목적: 관찰Duchenne형기영양불량증환인접수서관식간세포이식치료전후,기운동공능、기세포수복여재생、항기위축단백표체화결실기인체대적변화,평개치료적가행성화안전성.방법: 우2009-05응용서관식간세포이식치료1례8세남성Duchenne형기영양불량증환인,다중련접탐침확증방법기인분석13외현자결실.서관식간세포이식,즉의차행제대간충질간세포경정맥내이식-기육내이식-단배체이기인조혈간세포이식.정기검측혈청매학변화、공자HLA식입증거、결함기인표체、기세포막항기위축단백표체、운동공능개선정황.결과여결론: 서관식간세포이식치료Duchenne형기영양불량증,가사결실기인체대,기세포막dystrophin양성표체,혈청매학현저강저,진일보제고운동공능.가조지Duchenne형기영양불량증환인질병진전,유망획득지속성개선.
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