中华儿科杂志
中華兒科雜誌
중화인과잡지
Chinese Journal of Pediatrics
2006年
9期
653-656
,共4页
段彦龙%张永红%臧晏%施惠平%张为民%胡亚美
段彥龍%張永紅%臧晏%施惠平%張為民%鬍亞美
단언룡%장영홍%장안%시혜평%장위민%호아미
戈谢病%葡糖苷酰鞘氨醇酶
戈謝病%葡糖苷酰鞘氨醇酶
과사병%포당감선초안순매
目的 通过对戈谢病患者的用药跟踪监测,综合评估酶制剂伊米苷酶(Imiglucerase)替代疗法(ERT)治疗戈谢病的效果.方法 1999年5月至2005年10月,ERT治疗戈谢病72例,男46例、女26例,年龄1岁4个月～22岁.Ⅰ型57例、Ⅱ型2例、Ⅲ型13例.伊米苷酶初剂量60 U/kg,每2周1次静脉滴注,2年后剂量改为45 U/kg.每用药3～6个月,对患者进行身高、体重、血常规、肝脾容积测定、长骨X线等检查.结果 3例失访,4例死亡,正接受治疗65例.ERT治疗12个月起,未切除脾脏患者的Hb和血小板值显著增加(P＜0.01);ERT治疗30个月时,已切除脾脏患者的Hb值明显增加(P＜0.01),而血小板值在ERT治疗中无明显改变(P＞0.05).肝、脾体积随时间显著回缩(P＜0.01),治疗24个月肝脏缩小(39±17)%、脾脏缩小(59±21)%.治疗12个月,2～12岁患儿身高增长(8.6±4.3)cm,体重增加(2.6±1.7)kg,12～18岁患儿身高增长(5.2±3.9)cm,体重增加(4.5±3.3)kg.复查骨X线征象无明显改变、16例合并骨痛经治疗3个月即缓解;Ⅱ、Ⅲ型神经系统症状无改善;全部病例未发现严重的毒副作用.结论 ERT可改善戈谢病患者全身症状:纠正贫血、血小板减少,使肝脾体积回缩,体格发育,骨痛缓解,从而提高其生存质量.
目的 通過對戈謝病患者的用藥跟蹤鑑測,綜閤評估酶製劑伊米苷酶(Imiglucerase)替代療法(ERT)治療戈謝病的效果.方法 1999年5月至2005年10月,ERT治療戈謝病72例,男46例、女26例,年齡1歲4箇月～22歲.Ⅰ型57例、Ⅱ型2例、Ⅲ型13例.伊米苷酶初劑量60 U/kg,每2週1次靜脈滴註,2年後劑量改為45 U/kg.每用藥3～6箇月,對患者進行身高、體重、血常規、肝脾容積測定、長骨X線等檢查.結果 3例失訪,4例死亡,正接受治療65例.ERT治療12箇月起,未切除脾髒患者的Hb和血小闆值顯著增加(P＜0.01);ERT治療30箇月時,已切除脾髒患者的Hb值明顯增加(P＜0.01),而血小闆值在ERT治療中無明顯改變(P＞0.05).肝、脾體積隨時間顯著迴縮(P＜0.01),治療24箇月肝髒縮小(39±17)%、脾髒縮小(59±21)%.治療12箇月,2～12歲患兒身高增長(8.6±4.3)cm,體重增加(2.6±1.7)kg,12～18歲患兒身高增長(5.2±3.9)cm,體重增加(4.5±3.3)kg.複查骨X線徵象無明顯改變、16例閤併骨痛經治療3箇月即緩解;Ⅱ、Ⅲ型神經繫統癥狀無改善;全部病例未髮現嚴重的毒副作用.結論 ERT可改善戈謝病患者全身癥狀:糾正貧血、血小闆減少,使肝脾體積迴縮,體格髮育,骨痛緩解,從而提高其生存質量.
목적 통과대과사병환자적용약근종감측,종합평고매제제이미감매(Imiglucerase)체대요법(ERT)치료과사병적효과.방법 1999년5월지2005년10월,ERT치료과사병72례,남46례、녀26례,년령1세4개월～22세.Ⅰ형57례、Ⅱ형2례、Ⅲ형13례.이미감매초제량60 U/kg,매2주1차정맥적주,2년후제량개위45 U/kg.매용약3～6개월,대환자진행신고、체중、혈상규、간비용적측정、장골X선등검사.결과 3례실방,4례사망,정접수치료65례.ERT치료12개월기,미절제비장환자적Hb화혈소판치현저증가(P＜0.01);ERT치료30개월시,이절제비장환자적Hb치명현증가(P＜0.01),이혈소판치재ERT치료중무명현개변(P＞0.05).간、비체적수시간현저회축(P＜0.01),치료24개월간장축소(39±17)%、비장축소(59±21)%.치료12개월,2～12세환인신고증장(8.6±4.3)cm,체중증가(2.6±1.7)kg,12～18세환인신고증장(5.2±3.9)cm,체중증가(4.5±3.3)kg.복사골X선정상무명현개변、16례합병골통경치료3개월즉완해;Ⅱ、Ⅲ형신경계통증상무개선;전부병례미발현엄중적독부작용.결론 ERT가개선과사병환자전신증상:규정빈혈、혈소판감소,사간비체적회축,체격발육,골통완해,종이제고기생존질량.
