CAJ | 학술논문

目的:评价大剂量马法兰联合自体外周血干细胞移植(AHSCT)治疗原发性系统性淀粉样变性(简称AL淀粉样变性)的初步疗效及安全性.方法:从2010年7月至2011年1月共有13例AL淀粉样变性患者在南京军区南京总医院全军肾脏病研究所接受AHSCT治疗,所有患者均经肾活检明确诊断.采用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员采集干细胞,采集成功后2-6周内接受干细胞移植治疗,预处理方案为大剂量马法兰,根据患者危险分层采用100 mg/m2、140 mg/m2和200 mg/m2三种剂量.受累器官及疗效判断采用第10届国际淀粉样变性研讨会制订的标准.结果:13例患者均以肾脏为首发表现就诊,经肾活检明确诊断,肾组织λ轻链沉积11例,κ轻链沉积2例.受累器官1～3个(仅评价肾脏、心脏、肝脏及神经系统等重要器官),患者均有肾脏受累,10例(76.9%)心脏受累,2例(15.4%)肝脏受累,1例(7.7%)外周神经受累.4例患者诊断后直接行AHSCT治疗,其余患者移植前均接受过不同方案的化疗.所有患者均成功采集干细胞,采集过程中的主要并发症为低钙血症、低钾血症及血小板减低.采集CD34+细胞计数2.0～8.36×10(6)/kg[平均(4.02±2.01)×10(6)/kg].所有患者造血均重建,粒缺期3～7d(中位时间4d),中性粒细胞植人时间9～13d(中位时间9d),血小板植入时间10～21d(中位时间13d).移植过程主要并发症为恶心、呕吐(84.6%),黏膜炎(76.9%),粒缺期发热(53.8%),心律失常(53.8%),急性肾损伤(46.2%)及腹泻(30.8%)等,其他少见并发症有急性肝损伤、肝破裂出血、胸腔积液和败血症等.移植后100d内1例患者因肝破裂出血死亡,治疗相关死亡率为7.7%.移植后随访4～10月,有8例(61.5%)患者取得血液学反应,其中完全缓解5例(38.5%),部分缓解3例(23%)0 7例(53.8%)患者取得器官反应,其中3例为肾脏及心脏均起反应,4例为肾脏反应,其余患者器官无反应.结论:对严格选择的AL淀粉样变性患者,AHSCT是一种安全有效的治疗手段,致死性并发症少且有较高的血液学及器官反应率,然而其远期疗效还有待进一步观察. 目的:評價大劑量馬法蘭聯閤自體外週血榦細胞移植(AHSCT)治療原髮性繫統性澱粉樣變性(簡稱AL澱粉樣變性)的初步療效及安全性.方法:從2010年7月至2011年1月共有13例AL澱粉樣變性患者在南京軍區南京總醫院全軍腎髒病研究所接受AHSCT治療,所有患者均經腎活檢明確診斷.採用粒細胞集落刺激因子(G-CSF)動員採集榦細胞,採集成功後2-6週內接受榦細胞移植治療,預處理方案為大劑量馬法蘭,根據患者危險分層採用100 mg/m2、140 mg/m2和200 mg/m2三種劑量.受纍器官及療效判斷採用第10屆國際澱粉樣變性研討會製訂的標準.結果:13例患者均以腎髒為首髮錶現就診,經腎活檢明確診斷,腎組織λ輕鏈沉積11例,κ輕鏈沉積2例.受纍器官1～3箇(僅評價腎髒、心髒、肝髒及神經繫統等重要器官),患者均有腎髒受纍,10例(76.9%)心髒受纍,2例(15.4%)肝髒受纍,1例(7.7%)外週神經受纍.4例患者診斷後直接行AHSCT治療,其餘患者移植前均接受過不同方案的化療.所有患者均成功採集榦細胞,採集過程中的主要併髮癥為低鈣血癥、低鉀血癥及血小闆減低.採集CD34+細胞計數2.0～8.36×10(6)/kg[平均(4.02±2.01)×10(6)/kg].所有患者造血均重建,粒缺期3～7d(中位時間4d),中性粒細胞植人時間9～13d(中位時間9d),血小闆植入時間10～21d(中位時間13d).移植過程主要併髮癥為噁心、嘔吐(84.6%),黏膜炎(76.9%),粒缺期髮熱(53.8%),心律失常(53.8%),急性腎損傷(46.2%)及腹瀉(30.8%)等,其他少見併髮癥有急性肝損傷、肝破裂齣血、胸腔積液和敗血癥等.移植後100d內1例患者因肝破裂齣血死亡,治療相關死亡率為7.7%.移植後隨訪4～10月,有8例(61.5%)患者取得血液學反應,其中完全緩解5例(38.5%),部分緩解3例(23%)0 7例(53.8%)患者取得器官反應,其中3例為腎髒及心髒均起反應,4例為腎髒反應,其餘患者器官無反應.結論:對嚴格選擇的AL澱粉樣變性患者,AHSCT是一種安全有效的治療手段,緻死性併髮癥少且有較高的血液學及器官反應率,然而其遠期療效還有待進一步觀察.
목적:평개대제량마법란연합자체외주혈간세포이식(AHSCT)치료원발성계통성정분양변성(간칭AL정분양변성)적초보료효급안전성.방법:종2010년7월지2011년1월공유13례AL정분양변성환자재남경군구남경총의원전군신장병연구소접수AHSCT치료,소유환자균경신활검명학진단.채용립세포집락자격인자(G-CSF)동원채집간세포,채집성공후2-6주내접수간세포이식치료,예처리방안위대제량마법란,근거환자위험분층채용100 mg/m2、140 mg/m2화200 mg/m2삼충제량.수루기관급료효판단채용제10계국제정분양변성연토회제정적표준.결과:13례환자균이신장위수발표현취진,경신활검명학진단,신조직λ경련침적11례,κ경련침적2례.수루기관1～3개(부평개신장、심장、간장급신경계통등중요기관),환자균유신장수루,10례(76.9%)심장수루,2례(15.4%)간장수루,1례(7.7%)외주신경수루.4례환자진단후직접행AHSCT치료,기여환자이식전균접수과불동방안적화료.소유환자균성공채집간세포,채집과정중적주요병발증위저개혈증、저갑혈증급혈소판감저.채집CD34+세포계수2.0～8.36×10(6)/kg[평균(4.02±2.01)×10(6)/kg].소유환자조혈균중건,립결기3～7d(중위시간4d),중성립세포식인시간9～13d(중위시간9d),혈소판식입시간10～21d(중위시간13d).이식과정주요병발증위악심、구토(84.6%),점막염(76.9%),립결기발열(53.8%),심률실상(53.8%),급성신손상(46.2%)급복사(30.8%)등,기타소견병발증유급성간손상、간파렬출혈、흉강적액화패혈증등.이식후100d내1례환자인간파렬출혈사망,치료상관사망솔위7.7%.이식후수방4～10월,유8례(61.5%)환자취득혈액학반응,기중완전완해5례(38.5%),부분완해3례(23%)0 7례(53.8%)환자취득기관반응,기중3례위신장급심장균기반응,4례위신장반응,기여환자기관무반응.결론:대엄격선택적AL정분양변성환자,AHSCT시일충안전유효적치료수단,치사성병발증소차유교고적혈액학급기관반응솔,연이기원기료효환유대진일보관찰.