CAJ | 학술논문

本研究分析非体外去T细胞亲缘单倍体造血干细胞移植(hi-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效.我院于2010年10月-2013年3月对2例SAA/极重型再生障碍性贫血(VSAA)患儿进行了非体外去T淋巴细胞的父亲2个HLA位点不合的HSCT.2例在病程4个月内用环孢素A(CsA)+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)治疗无效,有活动或重症感染,输血依赖,无HLA全合的同胞供者或非血缘供者.移植前预处理用福达拉滨(Flu)+环磷酰胺(Cy)+抗胸腺细胞球蛋白(ATG).移植物为G-CSF动员的外周血造血干细胞(PBHSC)和骨髓(BM).移植物抗宿主病(GVHD)预防用CsA+骁悉(MMF)+短程甲氨蝶呤(MTX).结果2例患儿均达到100％供者植入,粒细胞植入时间分别为移植后12 d、18 d,血小板植入时间分别为移植后17 d、26 d.2例均出现I度急性GVHD (aGVHD),l例发展为可控制的局限性慢性GVHD(cGVHD).2年随访期间,2例患儿保持稳定的100％供者植入并有免疫功能的重建.结论:小数量临床研究结果提示在没有同胞HLA全合供者或非血缘HLA全合供者时,亲缘单倍体造血干细胞移植对儿童SAA是适宜的选择,总体生存率(OS)的提高还有待大规模前瞻性临床研究的开展.
본연구분석비체외거T세포친연단배체조혈간세포이식(hi-HSCT)치료인동중형재생장애성빈혈(SAA)적료효.아원우2010년10월-2013년3월대2례SAA/겁중형재생장애성빈혈(VSAA)환인진행료비체외거T림파세포적부친2개HLA위점불합적HSCT.2례재병정4개월내용배포소A(CsA)+립세포집락자격인자(G-CSF)치료무효,유활동혹중증감염,수혈의뢰,무HLA전합적동포공자혹비혈연공자.이식전예처리용복체랍빈(Flu)+배린선알(Cy)+항흉선세포구단백(ATG).이식물위G-CSF동원적외주혈조혈간세포(PBHSC)화골수(BM).이식물항숙주병(GVHD)예방용CsA+효실(MMF)+단정갑안접령(MTX).결과2례환인균체도100％공자식입,립세포식입시간분별위이식후12 d、18 d,혈소판식입시간분별위이식후17 d、26 d.2례균출현I도급성GVHD (aGVHD),l례발전위가공제적국한성만성GVHD(cGVHD).2년수방기간,2례환인보지은정적100％공자식입병유면역공능적중건.결론:소수량림상연구결과제시재몰유동포HLA전합공자혹비혈연HLA전합공자시,친연단배체조혈간세포이식대인동SAA시괄의적선택,총체생존솔(OS)적제고환유대대규모전첨성림상연구적개전.