中华儿科杂志
中華兒科雜誌
중화인과잡지
Chinese Journal of Pediatrics
2014年
2期
84-89
,共6页
刘晓明%邹尧%王书春%张丽%杨文钰%张家源%刘芳%刘天峰%陈晓娟
劉曉明%鄒堯%王書春%張麗%楊文鈺%張傢源%劉芳%劉天峰%陳曉娟
류효명%추요%왕서춘%장려%양문옥%장가원%류방%류천봉%진효연
免疫抑制法%贫血,再生障碍性%儿童%粒细胞集落刺激因子
免疫抑製法%貧血,再生障礙性%兒童%粒細胞集落刺激因子
면역억제법%빈혈,재생장애성%인동%립세포집락자격인자
Immunosuppression%Anemia,aplastic%Child%Granulocyte colony-stimulating factor
目的 评价在儿童重型再生障碍性贫血(SAA)免疫抑制治疗(IST)不同时期应用重组粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的疗效差异及安全性.方法 回顾性分析2000年2月至2010年9月中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心收治的105例SAA患儿资料.将105例患儿按G-CSF的使用时期分为4组:A组(27例):全程未使用G-CSF;B组(24例):IST治疗前即开始应用G-CSF;C组(24例):IST治疗同时应用G-CSF;D组(30例):IST治疗结束后开始使用G-CSF.观察IST治疗的总体疗效.比较4组患儿开始治疗后4、6、12和24个月的治疗反应率、复发率、死亡率、生存期、IST前感染的持续时间、IST后感染的发生率、感染相关死亡率、克隆性演变发生率、生存率以及影响患儿长期生存的可能因素.结果 ①105例SAA患儿IST治疗后4、6、12和24个月的总体治疗反应率(完全缓解率+部分缓解率)分别为:50.5％(7.6％+42.9％);60.0％(21.9％+38.1％);67.6％(38.1％+29.5％);69.5％(40.0％+29.5％),2年总体生存率为90.5％,随访39 (28～169)个月,总体生存率为87.6％.②4组患儿IST后4、6、12、24个月的治疗反应率差异无统计学意义(P均＞0.05).③4组患儿IST后4、6、12、24个月的死亡率差异无统计学意义(P均＞0.05).④105例患儿中共有4例在治疗后的6～ 24个月内复发,均在G-CSF使用组.⑤G-CSF的早期应用不能减少IST前感染的持续时间,对降低败血症、感染性休克等严重感染的发生及相关死亡也无明显作用(P均＞0.05).⑥随访39(28 ～169)个月,105例患儿中共有2例发生了急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征转化,均为G-CSF使用组患儿.⑦Kaplan-meier生存分析显示:4组患儿长期生存率差异无统计学意义(P=0.703).⑧Cox回归多因素分析同样显示:G-CSF的应用情况对患儿的长期生存无明显影响(P =0.277),而患儿确诊时的年龄以及首诊时是否同时存在感染对患儿的长期生存具有独立的预后意义(P＜0.05).结论 应用G-CSF联合IST未能提高本病的近期治疗反应率,也不能降低感染发生率及相关死亡率;对患儿的长期生存无明显影响;对于其可能增加急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征转化风险应引起注意.
目的 評價在兒童重型再生障礙性貧血(SAA)免疫抑製治療(IST)不同時期應用重組粒細胞集落刺激因子(G-CSF)的療效差異及安全性.方法 迴顧性分析2000年2月至2010年9月中國醫學科學院血液病醫院兒童血液病診療中心收治的105例SAA患兒資料.將105例患兒按G-CSF的使用時期分為4組:A組(27例):全程未使用G-CSF;B組(24例):IST治療前即開始應用G-CSF;C組(24例):IST治療同時應用G-CSF;D組(30例):IST治療結束後開始使用G-CSF.觀察IST治療的總體療效.比較4組患兒開始治療後4、6、12和24箇月的治療反應率、複髮率、死亡率、生存期、IST前感染的持續時間、IST後感染的髮生率、感染相關死亡率、剋隆性縯變髮生率、生存率以及影響患兒長期生存的可能因素.結果 ①105例SAA患兒IST治療後4、6、12和24箇月的總體治療反應率(完全緩解率+部分緩解率)分彆為:50.5％(7.6％+42.9％);60.0％(21.9％+38.1％);67.6％(38.1％+29.5％);69.5％(40.0％+29.5％),2年總體生存率為90.5％,隨訪39 (28～169)箇月,總體生存率為87.6％.②4組患兒IST後4、6、12、24箇月的治療反應率差異無統計學意義(P均＞0.05).③4組患兒IST後4、6、12、24箇月的死亡率差異無統計學意義(P均＞0.05).④105例患兒中共有4例在治療後的6～ 24箇月內複髮,均在G-CSF使用組.⑤G-CSF的早期應用不能減少IST前感染的持續時間,對降低敗血癥、感染性休剋等嚴重感染的髮生及相關死亡也無明顯作用(P均＞0.05).⑥隨訪39(28 ～169)箇月,105例患兒中共有2例髮生瞭急性髓繫白血病/骨髓增生異常綜閤徵轉化,均為G-CSF使用組患兒.⑦Kaplan-meier生存分析顯示:4組患兒長期生存率差異無統計學意義(P=0.703).⑧Cox迴歸多因素分析同樣顯示:G-CSF的應用情況對患兒的長期生存無明顯影響(P =0.277),而患兒確診時的年齡以及首診時是否同時存在感染對患兒的長期生存具有獨立的預後意義(P＜0.05).結論 應用G-CSF聯閤IST未能提高本病的近期治療反應率,也不能降低感染髮生率及相關死亡率;對患兒的長期生存無明顯影響;對于其可能增加急性髓繫白血病/骨髓增生異常綜閤徵轉化風險應引起註意.
목적 평개재인동중형재생장애성빈혈(SAA)면역억제치료(IST)불동시기응용중조립세포집락자격인자(G-CSF)적료효차이급안전성.방법 회고성분석2000년2월지2010년9월중국의학과학원혈액병의원인동혈액병진료중심수치적105례SAA환인자료.장105례환인안G-CSF적사용시기분위4조:A조(27례):전정미사용G-CSF;B조(24례):IST치료전즉개시응용G-CSF;C조(24례):IST치료동시응용G-CSF;D조(30례):IST치료결속후개시사용G-CSF.관찰IST치료적총체료효.비교4조환인개시치료후4、6、12화24개월적치료반응솔、복발솔、사망솔、생존기、IST전감염적지속시간、IST후감염적발생솔、감염상관사망솔、극륭성연변발생솔、생존솔이급영향환인장기생존적가능인소.결과 ①105례SAA환인IST치료후4、6、12화24개월적총체치료반응솔(완전완해솔+부분완해솔)분별위:50.5％(7.6％+42.9％);60.0％(21.9％+38.1％);67.6％(38.1％+29.5％);69.5％(40.0％+29.5％),2년총체생존솔위90.5％,수방39 (28～169)개월,총체생존솔위87.6％.②4조환인IST후4、6、12、24개월적치료반응솔차이무통계학의의(P균＞0.05).③4조환인IST후4、6、12、24개월적사망솔차이무통계학의의(P균＞0.05).④105례환인중공유4례재치료후적6～ 24개월내복발,균재G-CSF사용조.⑤G-CSF적조기응용불능감소IST전감염적지속시간,대강저패혈증、감염성휴극등엄중감염적발생급상관사망야무명현작용(P균＞0.05).⑥수방39(28 ～169)개월,105례환인중공유2례발생료급성수계백혈병/골수증생이상종합정전화,균위G-CSF사용조환인.⑦Kaplan-meier생존분석현시:4조환인장기생존솔차이무통계학의의(P=0.703).⑧Cox회귀다인소분석동양현시:G-CSF적응용정황대환인적장기생존무명현영향(P =0.277),이환인학진시적년령이급수진시시부동시존재감염대환인적장기생존구유독립적예후의의(P＜0.05).결론 응용G-CSF연합IST미능제고본병적근기치료반응솔,야불능강저감염발생솔급상관사망솔;대환인적장기생존무명현영향;대우기가능증가급성수계백혈병/골수증생이상종합정전화풍험응인기주의.
Objective To compare the efficacy and safety of four different regimens for pediatric severe aplastic anemia (SAA) with immuno-suppressive therapy (IST) with or without combined human granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF).Method The authors retrospectively analyzed 105 children with SAA treated with IST with or without G-CSF in the hospital from February 2000 to September 2010.Regimen A,without G-CSF in the whole treatment,was used to treat Group A patients,n =27 ; Regimen B,G-CSF,was initiated in Group B,n =24,before the IST until hematologic recovery; Regimen C,G-CSF,was used together with the IST for Group C patients,n =24,until hematologic recovery ; Regimen D,G-CSF was used for Group D,n =30,after the end of IST until hematologic recovery.The response rate,relapse rate,mortality,infection rate,infection-related death rate,risk of evolving into MDS/AML,survival rate,factors affecting the time of event-free survival and so on.Result ① The response (CR + PR) rates 4,6,12 and 24 months after IST of the whole series of 105 SAA children were 50.5％ (7.6％ + 42.9％),60.0％(21.9％ +38.1％),67.6％ (38.1％ +29.5％) and 69.5％ (40.0％ +29.5％) respectively.The 2-year survival rate was 90.5％ ; the follow-up of the patients for 13 years showed that the whole survival rate was 87.6％.② The differences of the response rates 4,6,12 and 24 months after IST of the 4 groups were not significant (P ＞ 0.05).③ No significant differences were found in the mortalities 4,6,12 and 24 months among the 4 groups (P ＞0.05).④ Of the 105 patients,4 children had relapsed disease in the period of time from 6 to 24 months after IST.All the four patients belonged to the groups with G-CSF.⑤ The use of G-CSF could not decrease the infection period before IST (day) (P =0.273),and it had no impact on the infection rate after IST (P =0.066).It did not reduce the rates of septicemia and infectious shock.And to the infection-related death rate no significant conclusion can be made.⑥ Follow up of the patients for 13 years,showed that 2 had the evolution to MDS/AML in the 105 patients and the two children belonged to the groups with G-CSF.⑦ Kaplan-meier curve analysis did not show any differences in the survival rates of the four groups.⑧ Cox regression analysis showed that the use of G-CSF had no benefit to the patients' long term survival.While the age of diagnosis and the infection history before IST were significantly related to the patients' long term survival.Conclusion The use of G-CSF did not contribute to the early response and could not reduce the infection rate,infection-related death rate and the patients' long term survival.There were no significant differences in the survival rates of the four groups.Attention should be paid to the risk of the evolution to MDS/AML.
