中华内科杂志
中華內科雜誌
중화내과잡지
CHINESE JOURNAL OF INTERNAL MEDICINE
2014年
6期
473-476
,共4页
陶媛%吴秉毅%杜庆锋%孙璨%林遐%黄宇贤%涂三芳%宋朝阳%陆志刚
陶媛%吳秉毅%杜慶鋒%孫璨%林遐%黃宇賢%塗三芳%宋朝暘%陸誌剛
도원%오병의%두경봉%손찬%림하%황우현%도삼방%송조양%륙지강
贫血,再生障碍性%地中海贫血%HLA单倍体相合造血干细胞移植
貧血,再生障礙性%地中海貧血%HLA單倍體相閤造血榦細胞移植
빈혈,재생장애성%지중해빈혈%HLA단배체상합조혈간세포이식
Anemia,aplastic%Thalassemia%Hematopoietic stem cell transplantation,HLA haploidentical
目的 探讨HLA单倍体相合造血干细胞移植(HSCT)治疗非恶性血液病的安全性和有效性.方法 对2001年9月至2013年10月在南方医科大学珠江医院进行HLA单倍体相合HSCT的13例非恶性血液病治疗结果进行分析,观察造血干细胞植入情况、不良反应及原发病的治疗效果.结果 13例患者均为非恶性血液病,其中重型再生障碍性贫血(SAA)9例,重型地中海贫血3例,先天性纯红细胞再生障碍性贫血l例.13例均接受HLA单倍体相合HSCT,预处理方案为非体外去T细胞的FBCA方案[氟达拉滨(Flu) 30 mg·m-2·d-1 ×5 d;白消安(Bu)0.8 mg·kg-1·6 h-1 ×4 d;环磷酰胺(Cy) 60 mg·kg-1·d-1 ×2 d;兔抗人胸腺细胞球蛋白(ATG) 2.5 mg·kg-1·d-1 ×5 d],并使用环孢素A(CsA,3 mg·kg-1·d-1)+短疗程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD).13例患者移植后造血均成功重建,并获得长期、稳定的完全独立供者植入.Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD的发生率为3/13,慢性GVHD的累积发生率为3/13.中位随访时间13(2 ～ 145)个月,除2例SAA患者死于感染外,其余11例均无病生存,生活质量Kamofsky功能状态评分为90分.结论 HLA单倍体相合HSCT治疗非恶性血液病安全有效,FBCA预处理方案可以使供者细胞植入、造血重建,无严重GVHD发生.可以进一步扩大样本进行研究.
目的 探討HLA單倍體相閤造血榦細胞移植(HSCT)治療非噁性血液病的安全性和有效性.方法 對2001年9月至2013年10月在南方醫科大學珠江醫院進行HLA單倍體相閤HSCT的13例非噁性血液病治療結果進行分析,觀察造血榦細胞植入情況、不良反應及原髮病的治療效果.結果 13例患者均為非噁性血液病,其中重型再生障礙性貧血(SAA)9例,重型地中海貧血3例,先天性純紅細胞再生障礙性貧血l例.13例均接受HLA單倍體相閤HSCT,預處理方案為非體外去T細胞的FBCA方案[氟達拉濱(Flu) 30 mg·m-2·d-1 ×5 d;白消安(Bu)0.8 mg·kg-1·6 h-1 ×4 d;環燐酰胺(Cy) 60 mg·kg-1·d-1 ×2 d;兔抗人胸腺細胞毬蛋白(ATG) 2.5 mg·kg-1·d-1 ×5 d],併使用環孢素A(CsA,3 mg·kg-1·d-1)+短療程甲氨蝶呤預防移植物抗宿主病(GVHD).13例患者移植後造血均成功重建,併穫得長期、穩定的完全獨立供者植入.Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD的髮生率為3/13,慢性GVHD的纍積髮生率為3/13.中位隨訪時間13(2 ～ 145)箇月,除2例SAA患者死于感染外,其餘11例均無病生存,生活質量Kamofsky功能狀態評分為90分.結論 HLA單倍體相閤HSCT治療非噁性血液病安全有效,FBCA預處理方案可以使供者細胞植入、造血重建,無嚴重GVHD髮生.可以進一步擴大樣本進行研究.
목적 탐토HLA단배체상합조혈간세포이식(HSCT)치료비악성혈액병적안전성화유효성.방법 대2001년9월지2013년10월재남방의과대학주강의원진행HLA단배체상합HSCT적13례비악성혈액병치료결과진행분석,관찰조혈간세포식입정황、불량반응급원발병적치료효과.결과 13례환자균위비악성혈액병,기중중형재생장애성빈혈(SAA)9례,중형지중해빈혈3례,선천성순홍세포재생장애성빈혈l례.13례균접수HLA단배체상합HSCT,예처리방안위비체외거T세포적FBCA방안[불체랍빈(Flu) 30 mg·m-2·d-1 ×5 d;백소안(Bu)0.8 mg·kg-1·6 h-1 ×4 d;배린선알(Cy) 60 mg·kg-1·d-1 ×2 d;토항인흉선세포구단백(ATG) 2.5 mg·kg-1·d-1 ×5 d],병사용배포소A(CsA,3 mg·kg-1·d-1)+단료정갑안접령예방이식물항숙주병(GVHD).13례환자이식후조혈균성공중건,병획득장기、은정적완전독립공자식입.Ⅱ～Ⅳ도급성GVHD적발생솔위3/13,만성GVHD적루적발생솔위3/13.중위수방시간13(2 ～ 145)개월,제2례SAA환자사우감염외,기여11례균무병생존,생활질량Kamofsky공능상태평분위90분.결론 HLA단배체상합HSCT치료비악성혈액병안전유효,FBCA예처리방안가이사공자세포식입、조혈중건,무엄중GVHD발생.가이진일보확대양본진행연구.
Objective To evaluate the clinical efficacy and safety of human leukocyte antigen (HLA) haploidentical stem cell transplantation in nonmalignant hematologic diseases.Method To analyze the outcome of 13 patients with nonmalignant hematologic diseases who underwent HLA haploidentical stem cell transplantation from September 2001 to October 2013.Results Thirteen patients including 9 of severe aplastic anemia,3 of severe β thalassemia,1 of congenital pure red cell aplastic anemia underwent HLA haploidentical stem cell transplantation.Three HLA loci mismatched in 4 cases,two HLA loci mismatched in 8 cases and one HLA locus mismatched in 1 case.The conditioning regime consisted of Fludarabine (30 mg · m-2 · d-1 ×5 d),Busulfan(0.8 mg · kg-1 · 6h-1 ×4 d),Cyclophosphamide(60 mg · kg-1 d-1 × 2 d),rabbit anti-human lymphocyte globulin (2.5 mg · kg-1 · d-1 × 5 d).To prevent from graftversus-host disease (GVHD),cyclosporin A and short term methotrexate (MTX) were used.All patients were successfully engrafted.The incidence of grade 1-2 acute graft-versus-host disease (aGVHD) was 3/13,and that of grade 3-4 was 1/13.The cumulative incidence of total chronic GVHD (cGVHD) was 3/13.Eleven patients survived free of disease at a median follow-up period of 13 months (2-145).Conclusion HLA haploidentical stem cell transplantation is an effective and safe therapy for nonmalignant hematologic diseases.
