中华眼底病杂志
中華眼底病雜誌
중화안저병잡지
CHINESE JOURNAL OF OCULAR FUNDUS DISEASES
2014年
5期
532-534
,共3页
Leber先天性黑矇/治疗%基因疗法%临床试验%综述
Leber先天性黑矇/治療%基因療法%臨床試驗%綜述
Leber선천성흑몽/치료%기인요법%림상시험%종술
@@
Leber先天性黑矇(LCA)Ⅱ型以临床表现多样化与遗传异质性为主要特点.视网膜色素上皮细胞65(RPE65)基因是唯一能进行LCAⅡ型基因治疗临床试验的靶基因,在此基础上开展的临床试验结果已显示出一定的安全性和有效性.经视网膜下腔注射携带有RPE65基因的重组腺病毒载体后,患者均未发生眼部炎症及全身系统性免疫排斥反应等严重不良反应,且其视力、视野、视网膜光敏感度、瞳孔对光反射、眼球震颤、视觉行为等均有改善.但其在如何降低基因治疗本身对视网膜结构和功能的损害等方面仍然面临诸多挑战.
Leber先天性黑矇(LCA)Ⅱ型以臨床錶現多樣化與遺傳異質性為主要特點.視網膜色素上皮細胞65(RPE65)基因是唯一能進行LCAⅡ型基因治療臨床試驗的靶基因,在此基礎上開展的臨床試驗結果已顯示齣一定的安全性和有效性.經視網膜下腔註射攜帶有RPE65基因的重組腺病毒載體後,患者均未髮生眼部炎癥及全身繫統性免疫排斥反應等嚴重不良反應,且其視力、視野、視網膜光敏感度、瞳孔對光反射、眼毬震顫、視覺行為等均有改善.但其在如何降低基因治療本身對視網膜結構和功能的損害等方麵仍然麵臨諸多挑戰.
Leber선천성흑몽(LCA)Ⅱ형이림상표현다양화여유전이질성위주요특점.시망막색소상피세포65(RPE65)기인시유일능진행LCAⅡ형기인치료림상시험적파기인,재차기출상개전적림상시험결과이현시출일정적안전성화유효성.경시망막하강주사휴대유RPE65기인적중조선병독재체후,환자균미발생안부염증급전신계통성면역배척반응등엄중불량반응,차기시력、시야、시망막광민감도、동공대광반사、안구진전、시각행위등균유개선.단기재여하강저기인치료본신대시망막결구화공능적손해등방면잉연면림제다도전.
@@
