国际输血及血液学杂志
國際輸血及血液學雜誌
국제수혈급혈액학잡지
INTERNATIONAL JOURNAL OF BLOOD TRANSFUSION AND HEMATOLOGY
2013年
2期
147-150
,共4页
乙型血友病%替代治疗%基因治疗
乙型血友病%替代治療%基因治療
을형혈우병%체대치료%기인치료
乙型血友病(HB)是一种由于血浆凝血因子IX (FIX)质或量的异常所致的遗传性出血性疾病.凝血因子IX基因突变是其致病根源.目前,依靠凝血因子替代治疗仍是HB的主要治疗,但存在使用不便、抑制物产生和疾病传播等不足,因此基因治疗成为彻底治愈血友病患者的理想方法.目前,腺相关性病毒(AAV)和慢病毒载体成为基因治疗的优先选择载体,但仍有很多困难需要克服,如FIX水平表达不足以预防出血或诱发效应T细胞攻击基因靶细胞,尤其是特异针对AAV抗原的攻击,因此,寻求更具有安全性的非病毒载体逐渐被研究者认识.近几年关于AAV病毒载体在人体试验中取得了一定的成功,但仍存在安全性等问题,基因治疗的方法仍需进一步的研究,以达到完全治愈血友病的目的.
乙型血友病(HB)是一種由于血漿凝血因子IX (FIX)質或量的異常所緻的遺傳性齣血性疾病.凝血因子IX基因突變是其緻病根源.目前,依靠凝血因子替代治療仍是HB的主要治療,但存在使用不便、抑製物產生和疾病傳播等不足,因此基因治療成為徹底治愈血友病患者的理想方法.目前,腺相關性病毒(AAV)和慢病毒載體成為基因治療的優先選擇載體,但仍有很多睏難需要剋服,如FIX水平錶達不足以預防齣血或誘髮效應T細胞攻擊基因靶細胞,尤其是特異針對AAV抗原的攻擊,因此,尋求更具有安全性的非病毒載體逐漸被研究者認識.近幾年關于AAV病毒載體在人體試驗中取得瞭一定的成功,但仍存在安全性等問題,基因治療的方法仍需進一步的研究,以達到完全治愈血友病的目的.
을형혈우병(HB)시일충유우혈장응혈인자IX (FIX)질혹량적이상소치적유전성출혈성질병.응혈인자IX기인돌변시기치병근원.목전,의고응혈인자체대치료잉시HB적주요치료,단존재사용불편、억제물산생화질병전파등불족,인차기인치료성위철저치유혈우병환자적이상방법.목전,선상관성병독(AAV)화만병독재체성위기인치료적우선선택재체,단잉유흔다곤난수요극복,여FIX수평표체불족이예방출혈혹유발효응T세포공격기인파세포,우기시특이침대AAV항원적공격,인차,심구경구유안전성적비병독재체축점피연구자인식.근궤년관우AAV병독재체재인체시험중취득료일정적성공,단잉존재안전성등문제,기인치료적방법잉수진일보적연구,이체도완전치유혈우병적목적.
