中华眼底病杂志
中華眼底病雜誌
중화안저병잡지
CHINESE JOURNAL OF OCULAR FUNDUS DISEASES
2014年
6期
636-639
,共4页
李光辉%曾芳%王晔恺%黎运呈%宋毅果
李光輝%曾芳%王曄愷%黎運呈%宋毅果
리광휘%증방%왕엽개%려운정%송의과
色素性视网膜炎/治疗%基因疗法%综述
色素性視網膜炎/治療%基因療法%綜述
색소성시망막염/치료%기인요법%종술
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基因治疗是视网膜色素变性(RP)治疗研究的热点之一.经动物实验及临床试验证实,腺相关病毒(AAV)载体因其无致病性、宿主范围广、转染和表达效率高、目的基因长期表达等优点成为视网膜疾病基因治疗的重要载体.但如何建立安全有效的基因治疗导入系统是目前临床需要首要解决的问题.此外,由于基因的导向性和表达的调控性较为局限,也限制了AAV载体介导的基因治疗在临床的广泛应用.进一步深入研究AAV的病毒生物学基础,设计更多的组织特异性启动子以提高AAV载体的转染效率、靶向能力和安全性将为RP基因治疗带来新的曙光.
基因治療是視網膜色素變性(RP)治療研究的熱點之一.經動物實驗及臨床試驗證實,腺相關病毒(AAV)載體因其無緻病性、宿主範圍廣、轉染和錶達效率高、目的基因長期錶達等優點成為視網膜疾病基因治療的重要載體.但如何建立安全有效的基因治療導入繫統是目前臨床需要首要解決的問題.此外,由于基因的導嚮性和錶達的調控性較為跼限,也限製瞭AAV載體介導的基因治療在臨床的廣汎應用.進一步深入研究AAV的病毒生物學基礎,設計更多的組織特異性啟動子以提高AAV載體的轉染效率、靶嚮能力和安全性將為RP基因治療帶來新的曙光.
기인치료시시망막색소변성(RP)치료연구적열점지일.경동물실험급림상시험증실,선상관병독(AAV)재체인기무치병성、숙주범위엄、전염화표체효솔고、목적기인장기표체등우점성위시망막질병기인치료적중요재체.단여하건립안전유효적기인치료도입계통시목전림상수요수요해결적문제.차외,유우기인적도향성화표체적조공성교위국한,야한제료AAV재체개도적기인치료재림상적엄범응용.진일보심입연구AAV적병독생물학기출,설계경다적조직특이성계동자이제고AAV재체적전염효솔、파향능력화안전성장위RP기인치료대래신적서광.
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