CAJ | 학술논문

本研究旨在比较两组不同剂量的兔源抗胸腺球蛋白(r-ATG)联合环孢菌素A(CsA)治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的疗效和安全性.回顾性分析了我院2005年1月至2013年7月接受r-ATG联合CsA免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)的儿童SAA 95例,其中55例的r-ATG治疗剂量为2.5 mg/(kg·d),连用5d(Ⅰ组),另40例r-ATG治疗剂量为3.5 mg/(kg·d),连用5d(Ⅱ组).95例患儿中男43例,女52例,年龄1-16岁.两组患儿一般临床资料具有可比性.治疗后第3、6、9、12个月评估并比较两组间治疗有效率,观察早期不良反应、早期死亡、远期克隆性疾病及复发情况.结果表明,治疗后第3、6个月,Ⅱ组的治疗反应率稍高于Ⅰ组(50％ vs32.1％,P=0.08;65％ vs 45.3％,P=0.059);第9、12个月,Ⅱ组和Ⅰ组的治疗反应率无明显差异(70.0％ vs71.1％,P=0.904;82.5％ vs 80.8％,P=0.832);第12个月,Ⅱ组完全反应率稍高于Ⅰ组(40.0％ vs23.1％,P=0.08);第3、6、9个月两组的完全反应率差异无统计学意义;两组血清病、近期感染及早期死亡发生率差异无统计学意义,2年总体生存率差异无统计学意义.对Ⅰ组39例已随访至2年以上,有3例复发,1例确诊为急性单核细胞白血病(M5),1例死亡.对Ⅱ组15例随访至2年以上,未出现复发、死亡及多克隆性疾病病例.结论:-ATG联合CsA是治疗儿童SAA的有效、安全治疗方法.r-ATG 3.5 mg(kg·d)方案6个月内疗效优于2.5 mg/(kg·d)方案,但两组最终疗效相当,且近期不良反应和早期死亡率未增加.对远期并发症的发生及长期生存率需进一步探讨比较,以便为临床选择合适的r-ATG剂量提供依据.
본연구지재비교량조불동제량적토원항흉선구단백(r-ATG)연합배포균소A(CsA)치료인동중형재생장애성빈혈(severe aplastic anemia,SAA)적료효화안전성.회고성분석료아원2005년1월지2013년7월접수r-ATG연합CsA면역억제치료(immunosuppressive therapy,IST)적인동SAA 95례,기중55례적r-ATG치료제량위2.5 mg/(kg·d),련용5d(Ⅰ조),령40례r-ATG치료제량위3.5 mg/(kg·d),련용5d(Ⅱ조).95례환인중남43례,녀52례,년령1-16세.량조환인일반림상자료구유가비성.치료후제3、6、9、12개월평고병비교량조간치료유효솔,관찰조기불량반응、조기사망、원기극륭성질병급복발정황.결과표명,치료후제3、6개월,Ⅱ조적치료반응솔초고우Ⅰ조(50％ vs32.1％,P=0.08;65％ vs 45.3％,P=0.059);제9、12개월,Ⅱ조화Ⅰ조적치료반응솔무명현차이(70.0％ vs71.1％,P=0.904;82.5％ vs 80.8％,P=0.832);제12개월,Ⅱ조완전반응솔초고우Ⅰ조(40.0％ vs23.1％,P=0.08);제3、6、9개월량조적완전반응솔차이무통계학의의;량조혈청병、근기감염급조기사망발생솔차이무통계학의의,2년총체생존솔차이무통계학의의.대Ⅰ조39례이수방지2년이상,유3례복발,1례학진위급성단핵세포백혈병(M5),1례사망.대Ⅱ조15례수방지2년이상,미출현복발、사망급다극륭성질병병례.결론:-ATG연합CsA시치료인동SAA적유효、안전치료방법.r-ATG 3.5 mg(kg·d)방안6개월내료효우우2.5 mg/(kg·d)방안,단량조최종료효상당,차근기불량반응화조기사망솔미증가.대원기병발증적발생급장기생존솔수진일보탐토비교,이편위림상선택합괄적r-ATG제량제공의거.